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- 2026年01月11日
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腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV) 是一类微小、无被膜、复制缺陷型病毒。在辅助病毒诸如腺病毒条件下，AAV 能复制产生子代病毒颗粒。在缺少辅助病毒情况下，腺相关病毒能整合其基因组到 19 号染色体一个特别位点并保持整合，直到随后的辅助病毒将其从潜伏状态下拯救出来。
重组 AAV(rAAV) 载体是将自然 AAV 基因组中的 rep 和 cap 基因剔除，并将我们需要的基因插入 TR 元件之间，与辅助质粒共转培养的细胞。从而生产出重组 AAV。重组 AAV 能感染培养细胞及体内不同组织如肺、脑、肌肉、视网膜、中枢神经系统和肝脏等。由于其安全性好、宿主细胞范围广（能感染分裂和非分裂细胞）、免疫源性低及在体内表达外源基因时间长等优点，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用，被视为最有前途的基因转移载体之一。在医学研究中，重组 AAV 被用于多种疾病的基因治疗的研究（包括体内、体外实验）；同时作为一种有特点的基因转移载体，还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型，制备基因敲除鼠等方面。
目前已发现的 AAV 至少有十几种血清型，它们主要的区别在衣壳蛋白 Cap 的不同，从而导致各种血清型 AAV 对不同组织和细胞的感染效率不同。目前，我公司已经可以生产 7 种不同的血清型 AAV，可用于感染绝大部分的细胞和组织。
不同血清型 AAV 及其感染组织亲和性
| 血清型 | 组织亲和性 |
| AAV1 | 肌肉，神经组织，心脏，骨骼肌 |
| AAV2 | 肌肉，中枢神经，肝脏，脑组织，眼 |
| AAV5 | 中枢神经，肺，眼，胰腺 |
| AAV6 | 肺，心脏 |
| AAV8 | 中枢神经，肝脏，眼，肌肉 |
| AAV9 | 肌肉，中枢神经，心脏，肺（肺泡），肝脏 |
| 混合型 | 肌肉，中枢神经，视网膜，肝脏，肺，肾脏 |
| 新品血清型 | AAV10、AAV11、AAV12、AAV13........ |
在神经领域的研究中，AAV 相对于其他病毒有着巨大的优势，本公司已有多种神经系统相关特异性启动子的现货 AAV。
神经系统特异性启动子腺相关病毒
| 病毒编号 | 病毒元件 |
| pMT27 | AAV-hSyn-ARCH-EGFP |
| pMT29 | AAV-CamkII-CHR2-EGFP |
| pMT31 | pAAV-EF1a-hChR2(H134R)-EGFP |
| pMT77 | hSyn-Arch-EGFP |
| pMT78 | CAG-flex-Arch-EGFP |
| pMT79 | CAG-flex-ChR2-EGFP |
重组 AAV 的优点：
1. 安全性好。迄今从未发现野生型 AAV 对人体致病，重组 AAV 去除了大部分野生型 AAV 的基因组，进一步保证安全性；
2. 宿主范围广。不仅可感染分裂细胞，而且可感染非分裂细胞；
3. AAV-2 的基因组仅 4681 个核苷酸，便于重组技术操作；
4. 物理性质稳定。AAV 在 60℃ 不能被灭活，甚至用均不能灭活；
5. 重组 AAV（rAAV）在体内可长期稳定地表达外源基因。
服务流程：
A. 腺相关病毒载体构建：
根据不同的研究需求构建腺相关病毒载体，如用于 RNAi 的腺相关病毒载体、用于基因过表达的腺相关病毒载体、用于启动子活性研究的腺相关病毒载体等；
B. 腺病毒包装过程：
将腺相关病毒载体质粒及其辅助包装质粒共转染至包装细胞中，产生重组腺病毒颗粒。
应用案例：
1. 混合型AAV转染293细胞
| 200×明视野 | 200×绿色荧光 |
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2. 混合型AAV感染293细胞
| 200×明视野 | 200×绿色荧光 |
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3. 混合型AAV体内感染
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文献和实验相关实验
腺相关病毒（AAV）作为一种安全、持久、高效、高特异性的基因操作工具，在生物学特别是神经生物学领域中被广泛使用。许多新手对于 AAV 的使用往往是知其然而不知其所以然。这篇短文将以图文结合的形式争取让大家在最短的时间内全面了解这种病毒工具。 什么是 AAV？ 野生型 AAV 是一种复制缺陷型微小病毒，需要腺病毒或疱疹病毒帮助其在体内复制扩增。而我们做实验用的是不需要辅助病毒的重组 AAV 病毒（rAAV）。将目的基因的 CDS 区序列或者 RNAi 干扰序列插入 rAAV 表达质粒中，包装病毒
一、腺相关病毒简介腺相关病毒（Adreno-Associated Virus, AAV）是微小病毒科（Parvoviridae）家族的成员之一。这一家族成员是一类微小、无被膜及具有二十面体结构的病毒。病毒颗粒的直径在20～26nm之间，含有大小在4.7~6kb之间的线状单链DNA基因组。它的复制和增殖依赖于辅助病毒的存在。作为一种基因导入系统，AAV病毒载体具有安全性好，免疫原性低，能感染分裂细胞和非分裂细胞，能介导基因的长期稳定表达等优点，因此在神经系统的体内和体外研究中，受到越来越多的关注
腺相关病毒（AAV）助力心脏研究与治疗
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AAV/腺相关病毒
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