美决明子素 （CAS:477-85-0)

AAV 在眼科中的应用

遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV

三句话读懂一篇 CNS，首次揭示从鱼进化到人的演变机制，运动能帮助人体对抗慢性炎症...​

genome elucidates the conquest of land by vertebrates。该工作对 澳洲肺鱼进行全基因组（其基因组是人基因组的 14 倍）测序，其巨大体积归因于富含重复序列及活跃的转座子元件。 研究人员通过贝叶斯系统发育分析确认了肺鱼与陆地两栖爬行类脊椎动物的亲缘关系，对深入理解脊椎动物进化过程的主要转变具有重要意义。图 4：来源 Nature 5. Nature: 参与 III 型 CRISPR-Cas 系统工作的核酸酶 原核生物有 3 种类型的 CRISPR

张峰手稿：基因工程技术之CRISPR-Cas9

, Yakunin AF, van der Oost J,Koonin EV (2011) Evolution and classifi cationof the CRISPR-Cas systems. Nat Rev Microbiol9(6):467–477. doi: 10.1038/nrmicro2577 15. Bhaya D, Davison M, Barrangou R (2011) CRISPR-Cas systems in bacteria and archaea