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- 该载体由 脂质纳米颗粒（LNP） 作为核心骨架，内部包载 Cas9/sgRNA 复合物（sgRNA 带有 Cy3 荧光标记 以便追踪），其表面通过吸附修饰 人转铁蛋白（Tf），赋予其跨血脑屏障和神经细胞靶向功能，整体构成一个具备 递送、基因编辑和成像监测 的多功能纳米系统。
- 广州
- 2025年08月21日
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- 详细信息
- 文献和实验
- 技术资料
- 提供商：
深圳市魅罗科技有限公司
- 服务名称：
脂质体纳米颗粒定制
- 规格：
10mg/ml
跨血脑屏障的 Tf 修饰 CRISPR-Cas9 基因治疗纳米载体（脂质纳米颗粒LNP）
关键产品信息
产品名称： 转铁蛋白（Tf）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）负载Cas9和Cy3标记sgRNA
目录号：ML-定制
产品说明：
该载体由 脂质纳米颗粒（LNP） 作为核心骨架，内部包载 Cas9/sgRNA 复合物（sgRNA 带有 Cy3 荧光标记 以便追踪），其表面通过吸附修饰 人转铁蛋白（Tf），赋予其跨血脑屏障和神经细胞靶向功能，整体构成一个具备 递送、基因编辑和成像监测 的多功能纳米系统。
功能特点
跨血脑屏障（BBB）递送：表面修饰的人转铁蛋白（Tf）可结合 转铁蛋白受体（TfR），利用受体介导的转运通路，显著提高 LNP 穿越 BBB 的效率，实现中枢神经系统靶向。
高效基因编辑：内部封装的 Cas9/sgRNA 能够在脑部靶细胞中实现精准的基因切割与修饰，特异性靶向亨廷顿病相关 HTT 突变基因，从源头阻断致病蛋白的产生。
保护与高效递送：LNP 结构保护 Cas9/sgRNA 免受血液中核酸酶降解，同时促进内吞后 内体逃逸，提高基因编辑效率。
可视化监测：通过 Cy3 标记 sgRNA，实现递送与分布过程的实时荧光追踪，便于药代学和生物分布研究。
低免疫原性与生物相容性：脂质纳米颗粒具有良好的生物相容性，Tf 作为天然配体免疫原性较低，利于长期应用。
治疗潜力：通过对 HTT 突变基因的编辑，降低有毒突变蛋白表达，从而 延缓或改善神经退行性病变，为亨廷顿病等中枢神经系统疾病提供新的治疗途径。
表面修饰：可定制表面修饰多肽、甘露糖、蛋白、抗体和其他靶向分子
核酸：可定制负载各种核酸
表征：根据实际需要提供粒径、电位、载药率、包封率、电镜图、稳定性试验和释药曲线等
魅罗科技（MeloPEG）:
MUC1适配体 (Apt1)修饰DiR（近红外染料）标记PEG-PLGA脂质杂化纳米颗粒负载紫杉醇（Paclitaxel）
DiI（细胞膜红色荧光）标记抗EpCAM单抗（EpAb2-6）修饰的阿霉素脂质体
EpCAM适配体（SYL3C）和EGFR适配体（CL4）共修饰Cy3/Cy5双通道标记的脂质体负载吉西他滨
DiD（膜荧光）标记双适配体（PSMA + CD137）修饰的热敏脂质体负载TLR7激动剂（Imiquimod）和 奥沙利铂
VEGF适配体 和TNF-α适配体修饰Cy3/Cy5双标记的脂质体负载地塞米松和 贝伐单抗
MUC1适配体修饰CdSe/ZnS量子点标记脂质体负载5-氟尿嘧啶（5-FU）
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