微生物鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)ELISA科研试剂盒

【转帖】乔妮·莫尔之死

阶段 乔妮不是第一位死于基因疗法的病人。1999年9月，美国亚利桑那州高中生盖辛格因患鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)部分缺陷症到宾夕法尼亚大学接受基因治疗而死亡。FDA的调查称，患者因免疫系统对介导外源性基因的病毒起严重反应而死亡。也许盖辛格之死与乔妮之死有很大的相似性。 乔妮之死不仅涉及上述种种伦理问题，可能也涉及基因疗法的另一个基本伦理——最后安全原则。基因疗法现在还不成熟，因此不是无法治疗的疾病，如癌症、艾滋病等，是不宜用基因疗法来试验的。但是，对风湿性关节炎的基因疗法试验却违背了这个原则

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病，其中 1 名儿童死于化疗难治性白血病。 在另一场悲剧中，一名患有鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）部分缺乏症的 18 岁男性在接受治疗四小时后，对腺病毒载体产生了大规模的炎症反应而死亡，这两个悲剧都源于治疗性递送方法。所以，CRISPR/Cas 系统的递送方法的选择对于基因治疗十分重要。 CRISPR / Cas9 系统包装通常采用三种方法：（1）同时编码 Cas9 蛋白和 sgRNA 的 DNA 质粒，（2）用于 Cas9 翻译的 mRNA 和单独的 sg RNA,（3）Cas9 蛋白和 sgRNA（核糖核蛋白