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- BHcell（博辉生物）
- F410
- 2025年07月10日
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2ug
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文献和实验靶向神经元的血清型⸺AAV-EP+ 神经元作为中枢神经系统的核心功能单元，负责信息处理、传递和存储，是维持认知、运动和感觉功能的基础。随着阿尔茨海默 病、帕金森病、亨廷顿病等神经退行性疾病发病率的不断上升，神经元已成为基因治疗领域的重要靶点。然而，针对大脑神经元 的基因递送面临着独特的挑战：血脑屏障的严密保护、神经元亚型的高度异质性、以及对外源载体的敏感性都限制了传统基因 治疗载体的应用效果。传统 AAV 血清型在跨越血脑屏障和实现神经元特异性转导方面存在效率低、脱靶效应明显等问题。 2025 年 5 月
腺相关病毒载体介导的基因转移 腺相关病毒(adeno―associated virus，AAV)是一种单链DNA病毒，属微小病毒科依赖性病毒属。通常情况下，AAV感染细胞后可以原病毒的形式整合到宿主细胞染色体上，随细胞染色体一起复制；当有辅助病毒(如腺病毒、单纯疱疹病毒等)存在时，AAV基因组可被拯救出来，即产生有感染活性的AAV。20世纪80年代，AAV全基因组的克隆为AAV分子生物学研究以及AAV载体构建奠定了基础。迄今腺病毒相关病毒已发现9个血清型，根据其抗体交叉
实验原理 TP53 是重要的抑癌基因。在多种肿瘤中都能发现 TP53 基因突变及功能丧失。我们将针对 TP53 基因设计的靶点构建到 pCas9/gRNA1 载体，转染 293T 细胞，构建了 TP53 基因敲除 293T 细胞系。 1、本实验基因敲除原理：pCas9/gRNA1 载体表达 gRNA 和 Cas9 蛋白。将靶点序列克隆到 pCas9/gRNA1 载体上，gRNA 将诱导 Cas9 蛋白对靶点 DNA 进行切割，造成 DNA 断裂。细胞通过邻端连接
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