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- 一站式AAV基因治疗药物开发、生产、临床研究服务
- 武汉
- 2026年04月23日
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- 技术资料
- 提供商：
BrainVTA
- 服务名称：
AAV基因治疗药物开发、生产、临床研究服务
枢密科技致力于为基因治疗领域开发AAV病毒载体，可提供基因治疗药物开发及药效评价服务，专注打造AAV基因治疗转化医学平台。自成立以来，枢密科技逐步建立了一套基于AAV临床转化的研发与生产专利体系。截至2024年6月，枢密科技已获得16个授权发明专利，10个进入实审阶段发明专利，11个PCT专利以及17个境外专利，共同构筑了以"One-bac4.0"AAV基因药物大规模生产平台为核心的坚实专利壁垒。
药物开发服务平台
生产质控体系建设
GMP质量体系
药物开发服务
立足患者健康、结合临床实践、追踪并响应一线工作需求，深入研究基因治疗在临床中的应用，从研究、验证到生产一体化角度精准解决患者、医生的临床需求与挑战。
药物开发
拥有成熟的一站式AAV病毒设计、构建、包装和检测平台，通过多项基因工程技术和给药途径实现疾病的精准靶向治疗。
当下基因治疗临床实例汇总
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类型 |
疾病 |
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神经系统疾病 |
脊髓性肌萎缩（SMA）、肌萎缩侧索硬化（ALS）、颞叶癫痫（TLE）、额颞痴呆（FTD）、亨廷顿舞蹈病（HD）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL）、 巴顿病（Batten）、卡纳万病（Canavan）、 Dravet 综合征（DS）、巨大轴索神经病（GAN）、GM1 神经节苷脂沉积症（GM1 gangliosidosis）、GM2 神经节苷脂沉积症（GM2 gangliosidosis）、异染性脑白质营养不良（MLD）、多系统萎缩（MSA）、神经元蜡样脂褐质病（CLN5）、痉挛性截瘫50型（SPG50）等 |
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肌肉发育疾病 |
肢带型肌营养不良症（LGMD）、杜氏肌营养不良症（DMD）、腓骨肌萎缩症（CMT）、Becker型肌营养不良症（BMD）、Friedreich 共济失调（FA）、X 连锁肌管性肌病（X-MTM）等 |
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眼科疾病 |
Leber先天性黑蒙症（LCA）、Leber遗传性视神经病变（LHON）、X连锁视网膜劈裂症（XLRS）、X连锁视网膜色素变性（XLRP）、全色盲（CNGA3、CNGB3突变相关）、湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD）、干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD，地图样萎缩）、无脉络膜症（CHM）、视网膜色素变性（RP）、斯塔加特病（STGD）等 |
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代谢异常疾病 |
黏多糖贮积症（MPS）、戈谢病（GD）、法布里病（FD）、糖原贮积病（GSD）、芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）、鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症（OTCD）、克拉贝病（Krabbe）、 肝豆状核变性（HLD）、高胆固醇血症（HoFH）、家族性高甘油三酯血症（FHTG）、家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPL）、甲基丙二酸血症（MMA）、苯丙-酮尿症（PKU）、庞贝病（Pompe）等 |
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心脏疾病 |
心律失常性右心室发育不良（ARVC）、肥大型心肌病（HCM）、慢性心力衰竭（CHF）、严重肢体缺血（CLI）、扩张型心肌病（DCM）、遗传性血管性水肿 （HAE）、纯合子家族性高胆固醇血症（FH）、缺血性心肌病（ICM）、PKP2 致心律失常性心肌病（ARVC）等 |
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血液疾病 |
血友病A（HA）、血友病B（HB）等 |
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耳科疾病 |
常染色体隐性遗传性耳聋（DFNB9）等 |
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慢性炎症疾病 |
骨关节炎（OA）等 |
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癌症 |
胃癌（GC）等 |
工艺优势
▎高产量、低成本
不同生产规模下，One-Bac4.0系统生产的AAV纯化前后产率稳定，初产率稳定可达1~5E+15vg/L,且产量突破1E+18vg/批次。低制造成本和高产能有利于满足广大患者群体的医疗需求。
▎高感染活性
细胞及动物实验结果表明，One-Bac4.0系统生产的rAAV感染效果媲美甚至优于HEK293系统。
▎高稳定性
One-Bac 4.0系统采用的杆状病毒表达载体(Baculovirus ExpressionVector,BEV)在10代以内的传代稳定性高，确保大规模生产时，AAV批次间高产率和高病毒活性的特征不变。
▎高安全性
One-Bac4.0系统收获液中AAV具有高实心率、高纯度、低宿主DNA(HCD)和无可复制性AAV(rcAAV)特性。
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文献和实验重磅突破：FDA首次批准“基因疗法治愈耳聋”，人类或将改写听觉命运
、核酸检测服务。⑤特色项目服务：CRISPR文库筛选服务，外泌体整体研究服务，AAV衣壳筛选服务、听力研究整体项目服务，满足客户定制化或一站式项目服务，助力基础科学研究，促进基础研究到临床转化应用，推动细胞和基因治疗行业发展。
现状 基于腺相关病毒（AAV）的各种血清型载体被公认在人类基因治疗和基因疫苗接种应用中具有高潜力。在制造AAV载体期间，不必要的，不完全的颗粒共同产生。它们缺乏重组病毒基因组，仅由空衣壳蛋白组成。空衣壳增加了用于医学应用的AAV病毒的所需剂量，并且被认为引起针对载体衣壳的免疫反应，导致不必要的副作用。因此，在制造过程中去除空衣壳以及量化制剂中空AAV颗粒含量的能力是任何AAV生产过程的关键要求。
【讲座】11月30日8-10PM 病毒基因工程国家重点实验室 吴小兵博士 病毒载体与基因治疗系列讲座
年10月，是一家专业化的基因治疗和病毒载体研发公司，主要业务方向是基因治疗载体技术研究、基因治疗药物及载体疫苗开发、基因载体合同生产及质量检定服务。 公司在系列病毒载体核心技术上拥有自主知识产权，尤其是在AAV载体技术上具有领先优势。公司的核心竞争力是利用这些技术开发基因治疗药物和开展基因载体的合同服务。在基因治疗药物开发方面，针对的疾病主要包括遗传病、神经系统疾病、心血管病、恶性肿瘤、自身免疫性疾病等。另外基因载体还在载体疫苗的研制和器官移植的抗排斥反应方面有应用前景。 作为国家863计划生物
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