AAV ONE-Extract™ 解决方案-AAV ONE-

DeepCap™平台专有新型 AAV 衣壳：兼顾靶向性、转导效率与可生产性

当前，基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法在临床转化上面临着多种核心瓶颈，如靶细胞转导效率低下、脱靶递送、高剂量给药引发的免疫毒性、以及生产成本高昂等问题。 为克服这些问题，VectorBuilder通过专有的工程技术定向改造AAV衣壳，可系统性开发具有高度组织特异性、高转导效率和优异的可生产性的新一代AAV衣壳，为高效、安全的基因靶向递送提供全方位解决方案。 DeepCap™衣壳工程平台 VectorBuilder依托先进的DeepCap™衣壳工程平台，整合了多项专有技术，覆盖从设计、包装

AAV 在神经科学研究中的应用策略

(11): 1413‒1429] 研究人员发现，很多 AAV 变体（如 AAV-PHP.eB）虽然在小鼠中表现优异，但是无法应用到灵长类动物等大型动物模型。这种物 种差异性严重限制了在小鼠中筛选得到的 AAV 变体向临床应用的转化。因此，直接在与人更近的非人灵长类体内做定向进化 筛选，成了提高临床可转化性的关键路径。 AAV9P801 是 Voyager Therapeutics 通过 TRACER™（Translationally Optimized Capsid Evolution

Preparation of Embryonic Extract

(glass or plastic) on ice.      5. 1x 50 ml sterile beaker, keep on ice.      6. 3x 250 ml sterile beakers, keep on ice.      7. Cheese cloth, sterilized by autoclaving.      8. 250 ml Saline G, on ice.      9. 25-50 ml Hank's balanced-salt solution