avv腺相关病毒高效率增殖HEK293培养基

基因编辑再次升级！领域大牛刘如谦 Cell 发文开发新工具，可安全高效进行体内基因编辑

，例如慢病毒和腺相关病毒等。然而，病毒作为载体会延长在转导细胞中的表达，这也就增加了脱靶的频率。 由于核糖核蛋白（RNPs）在细胞中的生命周期较短，因此直接传递 BE RNPs，而不是编码 BE 的 DNA 可以显著降低脱靶的频率。然而，在体内将 BE RNPs 传递到多个组织和器官的通用策略尚未被报道。 病毒样颗粒（VLPs）是一种可以感染细胞但不含病毒遗传物质的病毒蛋白质组合，已成为一种有潜力的载体，可以将基因编辑器 RNPs 传递给细胞。不过，到目前为止，现有的用于传递基因编辑器 RNPs

关于基因治疗载体的选择的一点看法

衣壳表达的短轴Ad35纤维蛋白可以结合到造血干细胞表面的另一种表达较多的受体上，从而提高了转导率。另有报道腺病毒与多聚阳离子的复合物也可高效转导造血干细胞。由此可见，对腺病毒载体的改造和转导介质的适当添加可以提高转导率，从而为腺病毒载体在造血干细胞转基因的应用开辟新的前景。 1.2 腺相关病毒 腺相关病毒是在对腺病毒进行研究时发现的一种非致病性的细小病毒，其宿主范围与腺病毒类似，也可以感染非分裂期的细胞。腺相关病毒作为转基因载体的突出优点是它的DNA能够整合到宿主的基因

深度解读：外泌体作为药物递送载体的研究进展

体纯化的缺陷、表征的不足、负载效率低、靶向性差以及需要克服外泌体异质性。此外，新型外泌体药物进入临床试验前需要符合良好生产规范（good manufacturing practice of medical products，GMP）的标准，以确保其质量和一致性。外泌体的GMP生产主要涉及以下 3 个方面：细胞培养系统上游、纯化系统下游和外泌体质量控制。由于外泌体是由细胞产生的，因此可以利用大规模细胞培养技术来构建生产系统。由于宿主细胞分泌囊泡的颗粒大小和特征与病毒相似，下游纯化系统理想情况下应遵循病毒类