HUGO-GT全基因组人源化小鼠

HUGO-GT®全基因组人源化模型：重新定义人源化模型

HUGO-GT®全基因组人源化模型（Humanized Genomic Ortholog for Gene Therapy）依托自主研发的TurboKnockout®技术，可将包含启动子、外显子、内含子及关键UTR非编码区的完整人类基因功能序列精准原位替换小鼠基因组同源位点，单基因替换长度最高近500kb，能高度还原人类基因真实调控网络，具备极强临床相关性。该模型已覆盖神经肌肉、心血管代谢、肿瘤、免疫、眼科、减重增肌、血脑屏障、罕见病、in vivo CAR-T等多领域，是ASO、siRNA、基因编辑、单抗、ADC、in vivo CAR-T等各类前沿药物开展药效验证、致病机制研究与安全性评估的优质体内工具。此外，我们还可提供肿瘤、神经、眼科、代谢和自免等多领域模型和药效评价全流程服务，全面赋能新药研发。

 

1. 高度临床相关性：能够更真实地反映人类基因的复杂调控网络，对于靶向RNA剪接异常的ASO药物、靶向3'UTR的siRNA药物以及各类基因编辑疗法至关重要。

2. 普适性应用潜力：尽管最初聚焦于罕见病领域，但HUGO-GT®模型的优势正延伸至心血管代谢、神经退行性、肿瘤、自身免疫等常见疾病领域，成为理解基因功能、筛选药物和评估各类疗法的理想工具。

3. 硬核技术支撑：HUGO-GT®的实现基于赛业自主研发的TurboKnockout®技术。该技术具备超高精度和处理超大片段基因的能力（单个基因最大替换长度接近500kb），突破了常规基因编辑的瓶颈。

HUGO-GT®全基因组人源化模型优势

1. 原位基因替换，更真实的模拟人类基因功能

2. 减少人工基因调控干扰，保留了天然的基因调控和表达模式

3. 可快速引入致病突变，灵活高效

4. 全基因人源化替换，表型较传统模型更精准

5. 自研可实现Mb级敲入及敲除的TurboKnockout®技术，自主知识产权

6. 相较于传统的转基因模型，人源化模型更易于建系、种群维持与繁育

 

HUGO-GT®全基因组人源化模型药效验证案例

1. B6-hSMN2 (SMA) 小鼠进行Spinraza®Biogen/Ionis药效验证（产品编号：C001504）

以治疗SMA的ASO药物Spinraza为基础，合成结构和功能类似的反义寡核苷酸ASO-10-27（由GenScript合成）。然后分别通过脑室内注射（icv）和皮下注射（s.c.）的方式，给B6-hSMN2 (SMA) 小鼠分别注射不同剂量的ASO-10-27。结果显示，脑室内注射的ASO可以提高B6-hSMN2 (SMA) 小鼠脑部的SMN蛋白表达量（如图a所示），并增加脊髓前角的运动神经元数量（如图b所示）。

靶向调节SMN2剪切模式的ASO分子对纯合B6-hSMN2 (SMA) 小鼠（hSMN2/hSMN2）的影响

经ASO-10-27治疗后，纯合B6-hSMN2 (SMA) 小鼠的生存率显著提高，所有接受ASO处理的小鼠在140日龄时才开始死亡。相比之下，未接受ASO-10-27处理的B6-hSMN2 (SMA) 小鼠的半数存活期仅为29天，35日龄时就出现脚趾坏死和断尾现象并在40日龄前全部死亡。然而，接受ASO治疗的B6-hSMN2 (SMA) 小鼠在43日龄时只出现脚趾轻微肿胀，且尾巴完好，未见脚趾坏死。到78日龄，只有少数小鼠出现断尾现象，脚趾仍未坏死。85日龄时，虽有部分小鼠断尾，但脚趾依然健康。直到120日龄，部分小鼠才出现脚掌坏死的现象。这些结果表明ASO-10-27治疗能显著改善B6-hSMN2 (SMA) 小鼠的生存状况和健康状况。

ASO分子提升纯合B6-hSMN2 (SMA) 小鼠（hSMN2/hSMN2）存活率并延缓组织病变

人源化模型：涵盖更丰富干预靶点的HUGO-GT^®全基因组人源化模型、HUGO-Ab^®全系列人源抗体鼠、免疫系统人源化模型、靶点人源化模型等。

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产品编号	产品名称	应用领域
C001504	B6-hSMN2(SMA) 小鼠	脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）
C001396	B6J-hRHO 小鼠	视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa，RP）；先天性静止性夜盲症（Congenital stationary night blindness，CSNB）
C001495	B6-hRHO-P23H 小鼠	视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa，RP）；先天性静止性夜盲症（Congenital stationary night blindness，CSNB）
C001525	H11-Alb-hTTR*V50M 小鼠	转甲状腺素蛋白淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis，ATTR）
C001410	B6-htau 小鼠	阿尔茨海默氏病（Alzheimer's disease，AD）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD）
C001418	B6-hTARDBP 小鼠	肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD）
C001427	B6-hSNCA 小鼠	帕金森氏病（Parkinson's disease，PD）
C001437	B6-hIGHMBP2 小鼠	脊髓性肌萎缩症伴呼吸窘迫Ⅰ型（Spinal muscular atrophy with respiratory distress type I，SMARD1）；腓骨肌萎缩症2S型（Charcot-marie-tooth disease 2S，CMT2S）
I001124	B6-hLMNA 小鼠	早衰综合征（Hutchinson-Gilford progeria syndrome，HGPS）
C001398	B6-hATXN3 小鼠	脊髓小脑性共济失调3型（Spinocerebellar ataxia type 3，SCA3）
I001130	B6-hATP7B 小鼠	肝豆状核变性（Hepatolenticular degeneration，HLD）
I001131	B6-hSCN2A 小鼠	癫痫（Epilepsy）
I001132	B6-hCFTR 小鼠	囊性纤维化（Cystic fibrosis，CF）
C001510	B6-hIL-17A 小鼠	类风湿性关节炎、牛皮癣和多发性硬化症等慢性炎症性疾病
C001272	hF11 小鼠	Rosenthal综合征等血液凝固异常疾病
C001326	BALB/c-hCD3 小鼠	免疫系统研究；T细胞激活和抗原识别研究；自身免疫性疾病免疫抑制疗法研究
C001419	B6-hCD47 小鼠	靶向CD47抑制剂/抗体药物的临床前研究；肿瘤免疫疗法
C001523	B6-hCALCA 小鼠	偏头痛疗法开发；血管生物学和血压调节研究；细胞增殖和细胞凋亡研究；肿瘤生长抑制和炎症研究；造血干/祖细胞生成分化研究
C001497	B6-hCALCRL 小鼠	偏头痛疗法开发；血管生物学和血压调节研究；细胞增殖和细胞凋亡研究；肿瘤生长抑制和炎症研究；造血干/祖细胞生成分化研究
C001420	B6-hPDL1-V 小鼠	PD-L1靶向药物开发；肿瘤免疫疗法评估；免疫系统和肿瘤免疫逃逸机制研究
I001020	hCldn18.2 小鼠	CLDN18.2靶向药物开发；消化道恶性肿瘤研究
C001421	B6-hGLP-1R 小鼠	肥胖和Ⅱ型糖尿病等代谢性疾病；神经系统疾病神经保护作用研究
C001400	B6J-hANGPTL3 小鼠	动脉粥样硬化和高脂血症等代谢性疾病研究；血管生成和内皮细胞黏附研究
C001500	B6-hFCGR1	抗体依赖细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）研究；免疫系统吞噬作用和抗原呈递研究；基于FcγRI受体IgG抗体药物亲和性、药理及药效评估
C001413	hCTLA4 小鼠	靶向CTLA4抑制剂/抗体药物的临床前研究；肿瘤免疫疗法
C001524	hPdcd1（hPD-1） 小鼠	PD-1抑制剂药物的临床前研究；肿瘤免疫疗法
C001401	B6-hIGHG1 小鼠	免疫球蛋白的机制和通路研究；IgG抗体药物开发；肿瘤的增殖、迁移和化疗抗性研究；性淋巴细胞白血病和淀粉样变性等疾病研究
C001492	B6-hALB (HSA) 小鼠	ALB靶向药物开发；白蛋白载体药物的设计和评价；ALB相关代谢疾病
C001520	B6-hGDF15 小鼠	心血管疾病研究；代谢疾病研究；癌症发生发展研究；GDF15靶向药物的临床前研究
C001328	huHSC-C-NKG 小鼠	免疫系统和肿瘤免疫研究；造血发育和血液病研究；传染病研究；肿瘤移植和抗肿瘤药效研究
C001329	huPBMC-C-NKG 小鼠	肿瘤免疫；GvHD；血液病、传染病等需要成熟T细胞的短期研究
C001526	huHSC-C-NKG-hIL15 小鼠	人类免疫系统、造血系统研究；人源细胞系异种移植（CDX）；患者肿瘤组织异种移植（PDX）；NK细胞发育机制、NK细胞相关的肿瘤免疫疗法开发、抗体依赖性的NK细胞介导的毒性（ADCC）研究
I001181	B6-htau*P301L 小鼠	阿尔茨海默氏病（Alzheimer's disease，AD）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD）
I001182	B6-htau*P301S 小鼠	阿尔茨海默氏病（Alzheimer's disease，AD）；额颞叶痴呆（Frontotemporal dementia，FTD）
C001428	B6-hCOL7A1 小鼠	大疱性表皮松解症（Epidermolysis bullosa，EB）
C001538	B6-hCOL7A1*c.6527dupC 小鼠	大疱性表皮松解症（Epidermolysis bullosa，EB）
C001533	B6-hINHBE 小鼠	肥胖、脂肪分布和储存不当相关代谢性疾病
IR1019	SD-hGFAP 大鼠	亚历山大病（Alexander Disease，AxD）
C001521	B6-hLPA(CKI) 小鼠	动脉粥样硬化、高血脂、血栓性心血管疾病等研究；人LPA靶向药物的临床前研究
C001522	B6-hLPA(CKI)/Alb-cre 小鼠	动脉粥样硬化、高血脂、血栓性心血管疾病等研究；人LPA靶向药物的临床前研究
I001191	B6-hFUS 小鼠	肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）；额颞叶脑退行性病变/痴呆（Frontotemporal lobar degeneration/dementia，FTLD-FUS)
C001546	B6-hTGFBI 小鼠	角膜营养不良（Corneal dystrophy，CD）
C001545	huHSC-C-NKG-ProN 小鼠	免疫检查点抑制剂、ADCC机制及in vivo CAR-NK 疗法；药物代谢和毒性研究
C001544	huHSC-C-NKG-ProM 小鼠	免疫检查点抑制剂及靶点在髓系细胞上的药物类型；自身免疫性疾病研究；药物代谢和毒性研究
C001543	huHSC-C-NKG-ProF 小鼠	免疫检查点抑制剂、肿瘤疫苗、异体细胞治疗、溶瘤病毒等药物开发，逆转T细胞耗竭，ADCC，肿瘤特异性免疫等药物机制的研究；自身免疫性疾病研究；药物代谢和毒性研究
C001542	H11-Alb-hLPA 小鼠	动脉粥样硬化、高血脂和血栓性心血管疾病研究；LPA 靶向药物的临床前研究
I001192	H11-Alb-hHSD17B13 小鼠	代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）、代谢相关脂肪性肝炎（MASH）及其他慢性肝病的研究；HSD17B13 靶向药物的临床前研究
CR004	SD-Rosa-hAGT 大鼠	血压、体液和电解质稳态调控研究；原发性高血压和先兆子痫研究；肾小管发育不全研究
I001187	B6-hDPP4(line 1) 小鼠	DPP4抑制疗法开发；中东呼吸综合征（MERS-C oV）感染研究；严重急性呼吸系统综合征（SARS-C oV）感染研究
I001188	B6-hDPP4(line 2) 小鼠	DPP4抑制疗法开发；中东呼吸综合征（MERS-C oV）感染研究；严重急性呼吸系统综合征（SARS-C oV）感染研究
I001189	BALB/c-hDPP4(line 2) 小鼠	DPP4抑制疗法开发；中东呼吸综合征（MERS-C oV）感染研究；严重急性呼吸系统综合征（SARS-C oV）感染研究
I001137	H11-hB2M&HLA-A24 小鼠	人类病毒性传染病研究；新型病毒疫苗开发；药物和疫苗安全性和免疫原性测试；肿瘤学和自身免疫性疾病；同种异体肿瘤移植
I001138	H11-hB2M&HLA-A2.1 小鼠	人类病毒性传染病研究；新型病毒疫苗开发；药物和疫苗安全性和免疫原性测试；肿瘤学和自身免疫性疾病；同种异体肿瘤移植
I001139	H11-hB2M&HLA-A11 小鼠	人类病毒性传染病研究；新型病毒疫苗开发；药物和疫苗安全性和免疫原性测试；肿瘤学和自身免疫性疾病；同种异体肿瘤移植
I001203	B6-hELP1 小鼠	家族性自主神经功能异常（Familial dysautonomia，FD）
I001204	B6-hDMD (E44-45) 小鼠	杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）
I001133	B6-hDMD (E49-53) 小鼠	杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）
C001554	B6-hUSH2A(E10-15) 小鼠	Usher综合征（Usher syndrome，USH）
C001551	B6-hABCA4 小鼠	Stargardt病（Stargardt Disease，STGD）；视锥视杆细胞营养不良（Cone-Rod Dystrophies，CRD）；视网膜色素变性疾病（Retinitis Pigmentosa，RP）
C001555	B6-hVEGFA 小鼠	进行性黄斑变性（Age-Related Macular Degeneration，AMD）；糖尿病视网膜病变（Diabetic Retinopathy，DR）；角膜新生血管疾病（corneal neovascular diseases）；肿瘤发生发展机制和肿瘤治疗药物开发
I001210	B6-hABCA4*c.5461-10T>C 小鼠	Stargardt病（Stargardt Disease，STGD）；视锥视杆细胞营养不良（Cone-Rod Dystrophies，CRD）；视网膜色素变性疾病（Retinitis Pigmentosa，RP）
C001565	B6-hIgA1 小鼠	B细胞发育、免疫球蛋白形成和自身免疫机制研究；IgA肾病（IgAN）模型构建和药效评估
C001563	Cd11b-hCD89 (FCAR) 小鼠	IgA肾病（IgAN）模型构建和药效评估；免疫应答和自身免疫机制研究；肿瘤和感染疾病研究
I001208	B6-hDMD(E44-45)*Del E44 小鼠	杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）
I001221	B6-htau/hGLP-1R 小鼠	GLP-1RA 类药物对阿尔兹海默病（AD）的潜在疗效评估
I001216	B6-hSCN9A 小鼠	神经性疾病致病机制和镇痛类药物研究
I001217	B6-hCEP290 小鼠	Leber 先天性黑矇（Leber congenital amaurosis，LCA）
I001224	B6-hDMD(E8-30) 小鼠	杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）
C001568	B6-hMECP2 小鼠	雷特综合征（Rett syndrome，RTT）
C001569	B6-hMECP2*T158M 小鼠	雷特综合征（Rett syndrome，RTT）
I001226	B6-hCFTR*F508del 小鼠	囊性纤维化（Cystic fibrosis，CF）
I001186	B6-hFcRn(Extra)/hALB(HSA) 小鼠	药理学、药效和药代动力学研究
C001584	B6-hTFRC(CDS) 小鼠	跨血脑屏障（BBB）药物，铁代谢，肿瘤，神经退行性疾病等
I001135	B6-hC3 小鼠	C3 靶向药物的研发，免疫治疗、肿瘤等
C001571	B6-hCD3/hCD20 小鼠	CD3/CD20 靶向药物开发，肿瘤免疫，自身免疫性疾病免疫抑制疗法
C001586	B6-hXDH 小鼠	高尿酸血症、痛风
C001592	B6-hMASP2 小鼠	免疫系统疾病（如 IgAN、aHUS、TA-TMA）治疗研究，感染性疾病研究
C001603	B6-hTL1A(TNFSF15) 小鼠	TL1A 靶向药物的开发，自身免疫疾病
C001598	B6-hPD-1/hVEGFA 小鼠	肿瘤免疫疗法
C001587	DBA/1-hTNF 小鼠	类风湿性关节炎（Rheumatoid Arthritis，RA）
C001593	B6-hPCSK9(CDS) 小鼠	高胆固醇血症、动脉粥样硬化和冠心病等代谢性疾病
C001597	B6-hTFRC/hDMD(E44-45) 小鼠	杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD），跨血脑屏障（BBB）药物递送
C001595	B6-hTFRC/hDMD(E49-53) 小鼠	杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD），跨血脑屏障（BBB）药物递送
C001596	B6-hTFRC/hDMD(E8-30) 小鼠	杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD），跨血脑屏障（BBB）药物递送
C001608	B6-hC3/hTFRC(CDS) 小鼠	C3/TFRC 靶向药物的研发，跨血脑屏障（BBB）药物递送研究
C001599	B6-hGIPR/hGLP-1R 小鼠	肥胖和Ⅱ型糖尿病等代谢性疾病；神经系统疾病神经保护作用研究
C001605	B6-hIL6 小鼠	自身免疫性疾病、炎症相关疾病、肿瘤免疫和感染性疾病研究
C001606	B6-hIL6RA 小鼠	自身免疫性疾病、炎症相关疾病、肿瘤免疫和感染性疾病研究
C001607	B6-hIL6/IL6RA 小鼠	自身免疫性疾病、炎症相关疾病、肿瘤免疫和感染性疾病研究
CR006	SD-hSCN10A(Nav1.8) 大鼠	急性疼痛、糖尿病周围神经性疼痛、术后疼痛等；镇痛剂的开发
C001604	B6-h4-1BB(TNFRSF9) 小鼠	肿瘤免疫疗法和自身免疫性疾病，4-1BB 激动剂的研发
C001613	B6-hGPR75 (1) 小鼠	肥胖、代谢综合征、心血管疾病和癌症
C001614	B6-hGPR75 (2) 小鼠	肥胖、代谢综合征、心血管疾病和癌症
C001610	B6-hATP7B*H1069Q 小鼠	肝豆状核变性（Hepatolenticular degeneration，HLD）
C001617	B6-hPCSK9 小鼠	高胆固醇血症、动脉粥样硬化和冠心病等代谢性疾病
C001615	B6-hANG2(ANGPT2) 小鼠	肿瘤，血管疾病，自身免疫性疾病
C001616	B6-hNLRP3 小鼠	免疫系统及炎症小体，冷蛋白相关周期性综合征（cryopyrin-associated periodic syndromes，CAPS）
C001619	B6-hIL12B 小鼠	免疫相关疾病，癌症
C001625	B6-hCD20 小鼠	自身免疫性疾病，癌症
C001624	BALB/c-hIGF1R 小鼠	甲状腺眼病（TED），生长迟缓，糖尿病，肿瘤
C001618	B6-hIL23A 小鼠	自身免疫性炎症性疾病
C001620	B6-hIL23A&hIL12B 小鼠	免疫相关疾病，癌症
C001621	B6-hBAFF(TNFSF13B) 小鼠	自身免疫性疾病，特定 B 细胞恶性肿瘤
C001626	B6-hCXCR2 小鼠	炎症性疾病，癌症
C001627	B6-hHER2(ERBB2) 小鼠	HER2 阳性肿瘤
C001628	B6-hIL4 小鼠	炎症，自身免疫疾病
C001629	B6-hIL4RA 小鼠	炎症，自身免疫疾病
C001630	B6-hBCMA(TNFRSF17) 小鼠	多发性骨髓瘤，系统性红斑狼疮，B 细胞相关疾病
C001631	B6-hIL1RAP 小鼠	癌症，炎症性疾病
C001632	B6-hIL1RL1 小鼠	癌症，炎症，免疫相关疾病
C001633	B6-hIL7R 小鼠	自身免疫病，免疫缺陷病，癌症
C001634	B6-hIL13 小鼠	过敏性和炎症性疾病
C001635	B6-hITGA4 小鼠	炎症性疾病，自身免疫性疾病
C001637	B6-hITGB7 小鼠	炎症性疾病，自身免疫性疾病
C001644	B6-hF9	血友病 B（Hemophilia B）
CR008	SD-hGHR 大鼠	内分泌疾病和特定癌症
C001681	B6-3*hSMN2 小鼠	脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）
C001517	B6-hRHO*P23H/hRHO 小鼠	视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa，RP）；先天性静止性夜盲症（Congenital stationary night blindness，CSNB）
C001696	B6-hB2M&HLA-A2.1/mB2m KO 小鼠	人类病毒性传染病研究；新型病毒疫苗开发；药物和疫苗安全性和免疫原性测试；肿瘤学和自身免疫性疾病；同种异体肿瘤移植
C001639	BALB/c-hTL1A(TNFSF15) 小鼠	自身免疫疾病，包括炎症性肠病（IBD）
C001682	B6-4*hSMN2 小鼠	脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy，SMA）
I001143	B6-hPD-1/hCTLA4 小鼠	癌症以及慢性病毒感染
C001689	B6-hα4β7 小鼠	炎症性疾病和自身免疫性疾病
C001691	B6-hVEGFA/hANGPT2 小鼠	癌症，血管疾病和自身免疫性疾病
C001690	B6-hTL1A/hNLRP3 小鼠	炎症相关疾病和自身免疫疾病
C001642	B6-hKHK 小鼠	代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）、胰岛素抵抗和肥胖等代谢疾病及癌症
C001683	B6-hCRBN 小鼠	基于 CRBN 的靶向蛋白降解（TBD）疗法，非综合征型智力障碍，多发性骨髓瘤等恶性血液系统疾病
C001623	B6-hIGF1R 小鼠	甲状腺眼病（TED），生长迟缓，糖尿病，肿瘤
C001686	B6-h4-1BB/hPDL1	肿瘤免疫治疗
C001698	B6-hSNCA (3'UTR) 小鼠	帕金森病（Parkinson's Disease，PD）
C001688	B6-hTFRC/htau*P301S 小鼠	神经退行性疾病
C001687	B6-hTFRC/htau*P301L 小鼠	神经退行性疾病
C001622	B6-hKLB	肥胖、糖尿病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH）等代谢性疾病，炎症性疾病及部分恶性肿瘤
C001684	B6-hFGFR1c	癌症，代谢性疾病（如肥胖、糖尿病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH）等）
C001685	B6-hFGF21 小鼠	肥胖、糖尿病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH）等代谢性疾病，心血管疾病和癌症
C001693	B6-H11-hBDCA2 (hCLEC4C) 小鼠	系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫性疾病，血液系统恶性疾病
C001701	B6-hFcRn(Extra) 小鼠	IgG 抗体药物的药理学、药效和药代动力学研究
C001694	B6-hCD3/hEPCAM	肿瘤免疫治疗，自身免疫性疾病免疫抑制疗法
C001704	B6-hURAT1 小鼠	肾性低尿酸血症、痛风等尿酸代谢相关疾病
C001636	B6-hMSTN (hGDF8) 小鼠	肌肉萎缩症、肌肉减少症和代谢综合征
C001709	B6-hALK7 (hACVR1C)	肥胖、2型糖尿病等代谢性疾病，视网膜母细胞瘤等恶性肿瘤
C001710	B6-hCFB 小鼠	年龄相关性黄斑变性（age-related macular degeneration，AMD）；非典型溶血尿毒综合征（atypical hemolytic uremic syndrome，aHUS）；系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）
C001724	BALB/c-hCRBN 小鼠	基于CRBN的靶向蛋白降解（TBD）疗法，非综合征型智力障碍，多发性骨髓瘤等恶性血液系统疾病
CR007	SD-Rosa-hAGT/H11-hREN 大鼠	靶向肾素-血管紧张素系统（RAS）的降压药物研发，血压、体液和电解质稳态调控
CR009	SD-H11-hREN 大鼠	肾小管发育不全、家族性高肾素血症等多种遗传性肾病，血压、体液和电解质稳态调控
C001725	B6-hTNFRSF13B 小鼠	常见变异型免疫缺陷病（CVID）等免疫相关疾病
C001726	B6-hCLEC4C 小鼠	系统性红斑狼疮（SLE）等自身免疫性疾病，血液系统恶性疾病
C001711	B6-hBAFFR (hTNFRSF13C) 小鼠	常见变异型免疫缺陷病（CVID）、系统性红斑狼疮（SLE）、干燥综合征等自身免疫性疾病，部分B细胞恶性肿瘤
C001713	B6-hIL2RA 小鼠	多发性硬化症、1型糖尿病、类风湿关节炎等多种自身免疫性疾病，肿瘤免疫及其他抗肿瘤研究
C001712	B6-hSTING1 小鼠	自身免疫疾病研究，抗肿瘤药物研究
C001721	B6-hCD40 小鼠	肿瘤免疫治疗，自身免疫性疾病，心血管疾病，神经系统疾病
C001722	B6-hIL33 小鼠	哮喘、特应性皮炎、过敏性鼻炎及炎症性肠病等炎症性疾病
C001717	B6-hIL1A 小鼠	慢性炎症性疾病、自身免疫性疾病和某些癌症
C001716	B6-hB7-H3 (hCD276) 小鼠	多种实体肿瘤（如乳腺癌、胶质母细胞瘤及非小细胞肺癌），肿瘤免疫治疗研究
C001715	B6-hIL17F 小鼠	银屑病、类风湿关节炎和炎症性肠病
C001714	B6-hC5AR1 小鼠	银屑病、类风湿关节炎和炎症性肠病等多种炎症性疾病和自身免疫性疾病，阿尔茨海默病相关神经炎症以及部分肿瘤
C001718	B6-hTROP2 (hTACSTD2) 小鼠	肿瘤，凝胶样滴状角膜营养不良
C001723	B6-hGCGR 小鼠	肥胖、Ⅱ型糖尿病（T2D）、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）等葡萄糖相关代谢疾病
C001697	B6-hSERPINA1 小鼠	肺气肿和慢性阻塞性肺疾病（COPD），肝硬化或肝细胞癌
C001647	B6-hFUS*R521C 小鼠	肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）；额颞叶脑退行性病变/痴呆（Frontotemporal lobar degeneration/dementia，FTLD-FUS)
C001719	B6-hOX40L (hTNFSF4) 小鼠	系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）等自身免疫性疾病，肿瘤免疫研究
C001720	B6-hCD40LG 小鼠	系统性红斑狼疮（SLE）、狼疮性肾炎（LN）等自身免疫性疾病，心血管疾病，癌症，异体移植排斥反应
I002079	B6-hLPA(CKI)/Alb-cre/hPCSK9 小鼠	高血脂、中风、冠心病、家族性高胆固醇血症（FH）及其他动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）
I001207	B6-hCD3/H11-hB2M&HLA-A2.1 小鼠	自身免疫性疾病免疫抑制疗法研究；人类病毒性传染病研究和新型病毒疫苗开发和测试
C001730	B6-hALB/hTFRC 小鼠	白蛋白载体药物的设计和评价，跨血脑屏障（BBB）药物递送研究与评价
I001209	B6-hTFRC/htau 小鼠	神经退行性疾病，铁代谢疾病、肿瘤，TFRC和MAPT靶向治疗药物的研发
C001731	B6-hCD19 小鼠	系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿性关节炎（RA）等自身免疫疾病及B细胞恶性肿瘤
C001733	B6-hFBN1 小鼠	马凡综合征（Marfan syndrome，MFS）