疾病分型与精准诊疗研究解决方案

微观世界的精准突破丨基于斑马鱼、类器官与基因编辑的遗传性疾病研究新探索

氏综合征找到了具有明确临床效果的候选药物，更建立了一套可复制的“患者iPSC-类器官筛选-动物验证-临床转化”的罕见病药物研发路径，解决了此前线粒体病尤其是mtDNA突变相关线粒体病难以构建疾病模型的核心问题，为后续大规模临床试验奠定了坚实基础，也给全球无数无药可治的线粒体病患者带来了新希望。 来源：Cell (2026). DOI: 10.1016/ j.cell.2026.02.008 每一次基因编辑的精准靶向，每一条斑马鱼的发育追踪，每一个类器官的功能复刻，都是对遗传性疾病研究的持续突破

Nature 子刊：上海交通大学左小磊等团队开发基于框架核酸生物传感的分子分类器，实现前列腺癌精准诊断

上海交通大学化学化工学院樊春海、左小磊团队近期发展了框架核酸生物传感平台，在此基础上研制了可用于疾病分型的分类器，并通过对多维度生物标志物（核酸、蛋白质以及小分子）的分类分析实现了前列腺癌精准诊断。该成果近日发表于《自然·纳米技术》（Nature Nanotechnology）。 可准确反映患者生理病理状态的分子分型是发展精准医学的基础。近年来，研究者利用 DNA 分子反应发展了一系列基于单一维度生物标志物的分子分类器，例如 mRNA 分子分类器以及 microRNA 分子分类器。但疾病的发生

Nat. Commun. | 北大刘涛与杨兴团队在蛋白质药物定点多修饰领域取得重要进展

导读 治疗性蛋白质，比如抗体，激素，干扰素，白细胞介素，酶等等在各类疾病治疗领域发挥着重要的作用，但是这些天然蛋白由于成药性的缺陷，如疗效差，半衰期短，系统性用药毒性大，免疫原性高等问题，难以满足当前科研和临床的需求。对蛋白质进行化学修饰逐渐成为一种重要的对其成药性进行改造的手段。 近几十年以来，随着蛋白质工程基因工程技术的不断发展，涌现出来了众多的蛋白质偶联修饰策略。但是这些策略往往局限于对蛋白质的单一化修饰，随着对疾病的深入研究，对发病机制不断趋于复杂化的认识以及对精准个性化医疗的需要