邀请函丨首届基于一次性技术的基因治疗创新论坛暨和元上海病毒​载体 CDMO 平台开业典礼

一、大会背景

秉承「打造一个平台，推动一个行业」的发展战略，和元上海以基因治疗重组病毒研发及生产为核心，悉心打造基因治疗重组病毒研发生产平台。2016 年起，公司与通用电气医疗集团（GE 医疗）开展基因治疗全方位战略合作，投资过亿元，建设基于一次性技术、近 5000 m² 的 GMP 病毒生产平台，为进一步拓展病毒服务市场打下坚实基础。目前，平台已与多家基因治疗或细胞治疗药物企业开展合作，开展的 CDMO 项目涉及腺相关病毒、慢病毒、腺病毒、痘病毒和裸质粒等产品。

符合 GMP 规范的病毒载体制备是基因治疗临床应用的关键环节，也是基因治疗产业发展的难点和热点。因此，2016 年起，和元上海投资过亿，与 GE 医疗联手悉心打造近 4500 m² 的基于一次性技术的基因治疗重组病毒生产平台。

GMP 平台设施

依托该平台，和元上海可共线生产多种基因治疗病毒载体，提供从小试、中试、临床申报到 GMP 生产的一条龙服务，全方位加速基因或细胞治疗产业发展。2019 年 3 月 5 日，和元上海病毒载体 CDMO 平台正式运营，届时将与 GE 医疗共同举办开业庆典及「首届基于一次性技术的基因治疗创新论坛」。「和衷共进、元梦未来」让我们一起见证基因治疗新时代的到来！

二、大会日程

三、嘉宾介绍

丁健院士：中国工程院院士，肿瘤药理学家

1992 年毕业于日本国立九州大学，获博士学位。2009 年当选，现任中国科学院大学药学院院长、中国科学院上海药物研究所学术委员会主任，曾任中国科学院上海药物研究所所长。

1978 年毕业于江西医学院（现南昌大学）医学专业
1978 年至 1986 年在江西医学院任教
1983 年毕业于中国医科大学，获医学硕士学位
1991 年毕业于日本国立九州大学，获医学博士学位
1992 年留学回国
1992 年起在中国科学院上海药物研究所工作至今

领导建立了符合国际规范的抗肿瘤药物筛选和药效学评价体系，为我国抗肿瘤创新药物的自主研发提供了重要的技术支撑和能力保障。重点围绕分子靶向抗肿瘤药物开展工作，作为主要发明者之一研制的抗肿瘤候选新药 2 个正在 II 期临床研究阶段、4 个正在进行临床前评价。系统揭示了沙尔威辛、土槿皮乙酸等十余个自主研发的抗肿瘤候选新药的作用机制，在新型拓扑异构酶 II 抑制剂与新生血管生成抑制剂的作用机制研究方面取得了一批原创性科研成果。获国家自然科学奖二等奖、国家科技进步二等奖、上海市自然科学一等奖、上海市科技进步一等奖等各类奖项 10 余项。

傅大煦：上海市科委生药处书记，上海市生物医药科技产业促进中心主任

上海市科委生药处书记，上海市生物医药科技产业促进中心主任，上海市生物工程学会理事；国际生物制品杂志编委；长期从事上海生物医药科技和产业发展规划的编制及生物医药的项目管理工作。

在新药开发方面，先后承担国家八五、九五攻关项目，负责或参与研制了国家一类新药——卡前列酸，国家二类新药——赖诺普利等新药开发工作。在承担国家科研项目方面，先后承担过国家 863 和上海市科研项目 5 项。2008 年，作为项目负责人，承担国家支撑计划「上市戒毒中药的临床再评价与质量标准提升研究」。此外，先后承担了市科委和市发改委软课题「上海科技中长期科技发展规划」、「上海生物医药科技产业三年行动纲要」、「上海生物医药研发与专业服务业调研」、「上海生物医药产业统计制度研究与应用」和「上海生物产业发展报告」等。受市科委委托，成功组织了 2001 - 2009 年共九届上海国际生物技术与医药研讨会（Bio-forum）。在论著、论文方面，先后发表 SCI 论文 7 篇，国内核心期刊发表论文 10 篇，申请专利 1 项，参与编写了《中国生物技术产业发展报告》（2003）和《新编上海药物实用手册》（2006 年 4 月出版，同济大学出版社）。

王立群：复星凯特生物科技公司总裁

王博士 RichardWang 获得了中国科学技术大学的细胞生物学的学士学位、美国巴尔的摩马里兰大学分子生物学的博士学位、辛辛那提萨维尔大学的 MBA。王博士在美国和中国的生物制药尤其细胞治疗研发领域拥有非常丰富的专业技术和管理经验，曾在宝洁、百时美施贵宝、阿斯利康和葛兰素史克研发部门的重要管理岗位任职。

杨辉： 教授 中科院神经所，中国科学院上海生命科学研究院，神经科学研究所，研究员

教育经历（按时间倒排序）：
2007 - 2012，中国科学院上海生命科学研究院，博士
2003 - 2007，上海交通大学，生物技术，学士

工作经历（科研与学术工作经历，按时间倒序排序）：
2014 - 至今，中国科学院上海生命科学研究院，神经科学研究所，研究员
2012 - 2014，美国麻省理工 Whitehead 研究所 Rudolf Jaenisch 实验室，博士后

主持或参加科研项目及人才计划项目情况（按时间倒序排序）：
1. 国家重点研发专项，2017YFC1001302，细胞编程与重编程异常致配子/胚胎源性疾病的分子机制，2017/07 - 2020/12, 在研，课题负责人
2. 优秀青年基金，2015
3. 年科技部 863 项目，2015AA020307，利用核酸酶靶向修饰，针对镰刀型贫血、地中海贫血和艾滋病的新型治疗方法研究，2015/01 - 2017/12，在研，课题骨干
4. 中组部青年***，2014 年，青年千人

杨辉：中国科学院神经科学研究所研究员、灵长类疾病模型研究组组长、博士生导师

1985 年 8 月生，2007 年毕业于上海交通大学，2012 年于中国科学院生物化学与细胞研究所获得博士学位，2012 - 2014 在美国 Whitehead 研究所从事博士后研究，2014 -  至今任中国科学院神经科学研究所研究员。国家青年千人基金、优秀青年科学基金、上海市青年拔尖人才等获得者。

杨辉近年来的工作围绕新型基因编辑技术的脱靶安全性问题、以及在动物模型的建立和疾病治疗中的应用，获得了一系列原创性成果。在基因编辑技术脱靶问题的研究中，建立了一套更为灵敏检测全基因组范围内单核苷酸突变（SNV）的方法，并发现胞嘧啶单碱基编辑技术会造成比自然突变高 20 倍以上的 SNV，存在巨大的安全隐患，同时该方法为今后开发更保真的基因编辑工具提供了指南；在模式动物的建立方面，杨辉在博士后期间应用 CRISPR 技术首次建立基因敲入与敲入小鼠；回国建立实验室之后进一步优化 CRISPR 技术，在 F0 代高效获得基因功能完全敲除小鼠及猴；同时发现同源臂介导的末端连接（HMEJ）方法可以高效的获得基因敲入小鼠及猴。

在基因治疗领域方面，应用微同源臂介导的末端连接（MMEJ）以及 HMEJ 方法成功的治疗了 Fah 基因突变的肝损伤模型小鼠；同时发现了 CRISRP 技术可以介导特异的染色体敲除技术，为二一三体综合症（唐氏）的治疗提供了新的途径；同时在脑内实现 CRISPR 技术介导的基因激活，并成功实现胶质细胞向神经元的转分化，为将来进一步的表观遗传治疗疾病提供了理论基础。研究成果以第一作者或通讯作者形式主要发表在 Cell、Nature、Science、Nature Neuroscience、Developmental Cell 等国际学术刊物上，论文他引 3000 余次。曾为 Nature、Nature Cell Biology、Nature Chemical Biology 等期刊审稿。

徐景辉：博士 GE 医疗生命科学事业部业务拓展总监

徐博士现任 GE 医疗生命科学事业部业务拓展总监，负责 GE 在中国生命科学领域战略及本土化项目。积极拓展、开发、建立、并提供更为优化的生物工艺本土化解决方案助力中国生物制药产业蓬勃快速发展。

徐博士在全球化企业遍及中国、英国、美国、欧洲及亚洲从业 17 年, 先后在英国牛津大学攻读材料科学博士学位；在 GE 塑料、及 Pall 英国全球研发中心，担任高级研发科学家。2011 年, 徐景辉博士加入 GE 医疗生命科学业务，并先后负责中国、亚洲及全球 GE 一次性及上游生物工艺产品线。

徐博士在全球生物工艺产品管理及市场化、分子影像核药诊断及治疗、研发、质量控制、法规制定、战略合作、单克隆抗体及疫苗生产客户工艺需求等方面有着全球性丰富经验和深入见解，发表多篇法规指南、文献、专利及受邀在全球进行科学讲演。

张新：奥星集团海外执行经理

在制药行业和医药包装行业具有 20 年以上的经验，其中，有超过 6 年在跨国公司工作的经验，担任质量管理和工厂运营的管理层工作。在质量管理系统、验证管理、法规符合性、GMP 现场检查，技术转移等工作，有丰富的经验。确保企业质量管理和生产管理系统的运行符合相关国际法规的需要。建立和执行适合的质量管理体系，确保符合相关的全球管理机构的需要。在 5S，6Ϭ，TQM 方面有强的领导力，在工厂层面，推动工厂的持续改善工作。作为组织的负责人，倡导和推动企业质量、效率和安全和效益的提升，保证公司的顺利运行。曾管理并控制无菌原料药 API 企业的验证、质量和符合性项目。对质量规划、法规符合性和验证规划等工作经验丰富。

贾国栋：博士，和元上海副总经理

2017 -  至今 副总经理，和元生物技术（上海）股份有限公司

2009 - 2016 研发总监，通用电气生命科学（中国）研发中心

目前担任和元上海副总经理，主要负责基因治疗和细胞治疗所需的各种病毒载体和质粒的工艺研发、技术放大、质量控制、临床项目申报，以及 GMP 病毒生产平台的建设，全面负责公司 CDMO 业务的发展。目前开展 IND 申报 CDMO 项目包括腺相关病毒，慢病毒，腺病毒，痘病毒和裸质粒等相关产品。

编辑： z翟某某    来源：丁香园