历经 30 年的砥砺前行,基因治疗终于迎来了真正意义上的高光时刻。2017 年美国 FDA 首次批准了两种针对血液疾病的 CAR-T 细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法 Luxturna。时至 2018 年,FDA 又接连发布 6 个基因治疗相关的科学指导草案,用以推动基因治疗的发展。从中不难察觉,基因治疗从实验室走向临床应用的大幕正在徐徐拉开。
在和元上海董事长潘讴东看来,基因治疗的付诸实用将有可能与外科手术、抗生素一样,成为医学诊疗模式的改变者。为此,和元上海已经做了长期的准备,目前公司除了疾病模型构建及药物筛选和基因治疗研究 CRO 服务外,还持续专注于病毒载体的 CMO 服务,并联手 GE 医疗构建了全球最大的用于助推基因治疗或细胞治疗药物研发及商业化的 GMP 重组病毒生产平台。
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