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        【求助】终止密码突变的遗传病如何基因治疗

        丁香园论坛

        1454
        请教各位专家:对于终止密码突变,导致基因转录至下一个终止码才停止,这种突变引起的遗传性疾病,能否通过反义核苷酸特异性地结合在终止密码下游附近来强行终止翻译、以期产生正常的氨基酸序列?查了一下文献,没有看到资料。谢谢大家!
        这种技术在理论上现在是不行的,因为通过反义核苷酸会影响整个mRNA的稳定性,但是基因治疗是可以的
        谢谢!

        请问“用于基因治疗是可行的“这句话怎么去理解?是不是说通过载体导入正常片段的基因?
        是利用同源重组的方式将正常的Dundefined*段把突变的片段置换下来;载体导入缺乏整合位点的特异性。

        本文由丁香园论坛提供,想了解更多有用的、有意思的前沿资讯以及酷炫的实验方法的你,都可以成为师兄的好伙伴

        师兄微信号:shixiongcoming

        【求助】终止密码突变的遗传病如何基因治疗

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