RNAi治疗肌萎缩侧索症

发表在4月出版的《自然—医学》上的两份报告显示，核糖核酸(RNA)干扰也许是治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的一种有效方法。
ALS也称为格里克症，表现为脊柱神经的死亡所导致的肌肉消瘦和运动问题。遗传性ALS的发病原因是一种名为SOD1的蛋白质的基因发生了变异，经过基因工程携带上一个这种人类基因的小鼠出现了类似于ALS患者的症状。Patrick Aebischer和Scott Ralph领导的两个小组独立地显示，发送能抑止SOD1合成的小分子干扰RNAs可推迟这种小鼠疾病的发生，并降低疾病的发展速度。
目前，治疗这种让人衰弱的ALS的方法非常有限，两个研究小组的新结果展示了开发治疗这种疾病的新方法的希望。

（慢病毒介导[Lentiviral-mediated]的SOD1基因沉默）

有兴趣的可以参看文章：
Nature Medicine 11, 423 - 428 (2005)
Published online: 13 March 2005; | doi:10.1038/nm1207
Lentiviral-mediated silencing of SOD1 through RNA interference retards disease onset and progression in a mouse model of ALS