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文献和实验动物模型构建CRISPR-Cas9 系统作为最新一代基因编辑技术，能够简便高效地实现基因组精确 修饰，是制备哺乳动物疾病模型的重要工具。目前科学家利用 CRISPR-Cas9 技术在动物模型，如小鼠、大鼠、猪 和猴等研制方面做出一系列重要工作。如科学家们将 CRISPR-Cas9 系统导入小鼠受精卵，成功获得了有特定基因突变的小鼠模型，并获得近乎 100% 的基因靶向突变效率，极大地降低了基因编辑小鼠模型制备的难度和成本，有望被广泛应用。背景：使用自主研发的sgRNA设计平台为一个基因位点设计
and homologous recombination. These tools provide researchers with new instruments that accelerateboth forward and reverse genetics efforts. Key words Genome engineering , Cas9 , CRISPR , CRISPR-Cas9 , PAM , Guide RNA , sgRNA , DNA cleavage , Mutagenesis
诺奖得主 Science 发文：基因编辑诞生 10 年，未来将如何改变世界？
免疫通路的功能，用于预防病毒感染。（图 1A）随着研究的深入，科学家们揭示了 CRISPR 系统如何使用从序列转录的 RNA 分子阵列引导 Cas 蛋白切割，从而破坏病毒 DNA 或 RNA。 CRISPR-Cas9 基因编辑技术就是通过人工设计的 sgRNA（guide RNA）来识别目的基因组序列，并引导 Cas9 蛋白酶进行有效切割 DNA 双链，形成双链断裂，损伤后修复会造成基因敲除或敲入等，最终达到对基因组 DNA 进行修饰的目的。 图 1. 基于 CRISPR 的适应性免疫提供了可编
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