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- 2025年07月08日
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文献和实验Nature 解读：David R. Liu 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征
6 日，哈佛大学化学与化学生物学系的 David R. Liu 教授在 Nature 上在线发表了题为 In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice 的研究成果。该研究构建了一种腺嘌呤碱基编辑器（ABE），在无需断裂双链 DNA 的情况下，可将 LMNA 中 A・T 碱基对转化为 G・C 碱基对，在体外和体内都明显降低早老素的产生，为治疗 HGPS 提供了可能。 图片来源：Nature什么是 ABE
指在 DNA双链之一部分，由与其互补的 RNA与之结合而产生的核酸分子的环形结构。为与由 DNA而成的 D环相对应的名称。因 RNA、 DNA杂合的双链比 DNA双链稳定，所以在比 DNA的双链开始分开时稍高的温度下， RNA分子仍与 DNA的互补部分形成稳定的双链。即如图 A所示， RNA与具同一性质的 DNA部分置换，形成 R环。在基因 DNA具有外显子 -内含子（ Exons－ introns）结构时，则如图 B所示只在内含子部分的 DNA以双链环残存着，产生与 Excons数相应
R因子 R factor 抗药因子或抗多药剂因子的简称。 R是 resista- nce一词的首字。它是一种细胞质性的质粒，这种质粒具有使寄主菌对链霉素、氯霉素、四环素等抗菌素或磺胺剂产生抗药性的基因群，和 F因子一样，通过接台进行转移，获得该因子的细菌同时获得对多种药剂的抗性，因而给治疗带来很大麻烦。 R因子的实体为环状双链 DNA分子。自从 50年代后半期在日本发现 R因子以来，渡道力等（ 1969）曾对此进行了研究。其它国家也分离了许多 R因子。现在已知有各式
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