什么是AAV？

AAV，即腺相关病毒载体，是迄今为止最安全、最良好的动物体内基因转导工具。近年来，AAV频繁应用于CNS级别期刊paper，包括神经，心血管，代谢，肿瘤，免疫，基因治疗等领域。

汉恒AAV的优点：

1. 安全：AAV目前未见有致病性报道，属于NIH的RK1级别（最安全级别），目前的所有临床实验均证明AAV对人体无致病性影响。

2. 高效且相对特异的活体基因转导效率：AAV有不同血清型，配合不同的给药方式，可实现不同脏器的相对特异性高效基因转导。

3. 表达时程长：AAV转导脏器后可表达3-12个月。

AAV其他相关特色服务

1. AAV在心肌中的应用
2. AAV在肝脏组织中的应用
3. 穿越血脑屏障AAV
4. 神经示踪AAV-Retro
5. AAV光遗传技术服务
6. AAV在眼科学中的应用
7. AAV在体自噬流检测服务
8. AAV在肺组织中的应用
9. AAV在脂肪组织中的应用
10. AAV在脑组织的应用
11. 在体敲除AAV-SaCas9包装服务


AAV特异性感染器官及组织的效果图

——更多组织器官的感染详情请咨询汉恒技术工程师 免费热线：400-092-0065


产品简介

腺相关病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）属于微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，已被广泛地应用于基础研究和临床试验中，并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。



图 1. AAV 基因组结构


AAV病毒特点

1. 安全性高：迄今从未发现野生型 AAV 对人体致病，重组 AAV 基因组序列上去除了大部分的野生型 AAV 基因组元件，进一步保证了安全性；
2. 免疫原性低：AAV2 的基因组仅 4681 个核苷酸，便于用常规的重组 DNA技术进行操作，而且进行动物实验时造成的免疫反应小；
3. 宿主范围广：能感染分裂细胞和非分裂细胞；
4. 表达稳定：能介导基因的长期稳定表达；
5. 物理性质稳定：在 60℃不能被灭活，能抗氯仿；


AAV生物学特性


表1 不同病毒的生物学特性比较



AAV载体不同血清型

研究发现 AAV 具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。目前汉恒生物在包装腺相关病毒时有 12种不同的 AAV 血清型可供客户选择，建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的 AAV 病毒，见表 2。

表2. 12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性






服务流程






AAV应用介绍



A. AAV9感染小鼠脑组织（PMID: 23503602）
B. AAV2感染大鼠脑组织
C. AAV2感染肾脏（PMID: 23216315）
D. AAV感染心脏（PMID: 20703310）
E. AAV9感染骨骼肌（PMID: 21811247）
F. AAV感染肝脏（PMID: 19861950）

汉恒AAV应用实例

AAV应用于神经



AAV应用于肝脏


AAV应用于心血管

AAV应用于肌肉


AAV应用于肠道


AAV应用于脂肪