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- 2025年07月16日
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提供重组腺相关病毒临床前样品及其药学研究资料
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深圳源兴基因技术有限公司
公司提供病毒库建立、培养放大工艺研究、纯化工艺研究、制剂工艺研究、临床前药理毒理动物实验样品的制备、申报临床试验及临床试验样品的制备、药学研究等临床前病毒载体的技术服务。一流专业的技术服务，严格成熟的项目管理，源兴基因愿意做您临床研究的大后方，为您源源不断地提供稳定、足量的符合药学标准的重组腺相关病毒制剂。
rAAV基因药物在癌症、纤维化、糖尿病、癫痫、视网膜疾病，关节炎、艾滋病、心力衰竭、肌营养不良症等众多疾病中具有良好的应用前景，rAAV基因药物中采用的治疗基因以缺陷基因和细胞因子基因为主，药物剂型以注射剂居多，给药途径以局部注射为主，静脉注射较少。源兴基因具备成熟的工艺和严格的标准化操作和管理，能保障重组腺相关病毒的产量和质量，能够满足腺相关病毒用于个体化治疗、临床前和临床治疗用样品制备的要求，为国内外多家单位提供临床级的重组腺病毒制剂。
为您的临床科研减负，把样品制备的一切事情交付源兴基因，让我们为您解决申报工艺与生产工艺不一致的难题，成为您基因药物研发快艇的一枚助推器。
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文献和实验腺相关病毒在骨科研究中的应用现状 腺相关病毒（AAV）属于细小病毒科，病毒颗粒无包膜，结构为直径约 20-26nm 的正二十面体，是迄今发现的一类结构最简单且无法自主复制的线性单链 DNA 病毒，对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染力。在研究中常用的重组腺 相关病毒（rAAV）是在非致病性野生型 AAV 的基础上经过改造而成的特异性更强的基因载体，其感染后约 3 周可达 表达高峰。自互补 AAV(scAAV) 是一种经过特殊设计的 AAV，在感染细胞后可以迅速形成双链 DNA，从而绕过了传统
遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV
用于筛选的特殊基因，包括抗性基因、荧光蛋白基因等，标记基因的存在能够帮助人们确认病毒感染效率、筛选稳转细胞株等。上述特点都是常用病毒载体的共同特征，但根据科研目标的不同，我们常选择不同病毒载体进行研究。在对中枢神经系统的研究中，病毒载体因其独特的基因传递特征和靶向特异性，不仅被用来提高我们对基础神经生物学的理解，而且也被用来研究疾病或作为基因治疗载体。腺相关病毒（rAAV）载体和慢病毒（LV）载体是目前啮齿类动物和灵长类动物的中枢神经系统研究和基因治疗临床试验中最常用的载体。 图片来源：Curr
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