腺相关病毒AAV试用装试用

• 动物体内转染效率高，炎症反应强
• 成本低，表达时间长
• 特异性针对心脏、神经、肝脏、肺、眼球、肌肉、脂肪、肾脏
• 以上汉恒AAV皆可轻松搞定

产品简介

腺相关病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）属于微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，已被广泛地应用于基础研究和临床试验中，并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。

图 1. AAV 基因组结构


AAV病毒特点

1. 安全性高：迄今从未发现野生型 AAV 对人体致病，重组 AAV 基因组序列上去除了大部分的野生型 AAV 基因组元件，进一步保证了安全性；
2. 免疫原性低：AAV2 的基因组仅 4681 个核苷酸，便于用常规的重组 DNA技术进行操作，而且进行动物实验时造成的免疫反应小；
3. 宿主范围广：能感染分裂细胞和非分裂细胞；
4. 表达稳定：能介导基因的长期稳定表达；
5. 物理性质稳定：在 60℃不能被灭活，能抗氯仿；


AAV生物学特性


表1 不同病毒的生物学特性比较

	慢病毒	逆转录病毒	腺相关病毒	腺病毒
包膜	有	有	无	无
颗粒直径	90-100 nm	90-100 nm	20-30 nm	60-90nm
基因组	dsRNA	dsRNA	ssDNA	dsDNA
表达起始时间	48-72h	48-72h	72-96h	24-48h
表达持续时间	> 2 months	> 2 months	> 6 months	~1 month
宿主基因组整合方式	随机高频整合	随机高频整合	定向低频整合或非整合	非整合

AAV载体不同血清型

研究发现 AAV 具有多种血清型，各种不同血清型的 AAV 载体的主要区别是衣壳蛋白不同，因此对不同的组织和细胞的转染效率存在差异。目前汉恒生物在包装腺相关病毒时有 12种不同的 AAV 血清型可供客户选择，建议客户针对不同组织器官选择相应血清型的 AAV 病毒，见表 2。

表2. 12种不同血清型AAV对各组织器官细胞的亲和性

血清型	组织亲和性
AAV1	肌肉，心脏，骨骼肌（包括心肌），神经组织
AAV2	中枢神经，肌肉，肝脏，脑组织，眼，
AAV3	肌肉，肝脏，肺，眼
AAV4	中枢神经，肌肉，眼，脑
AAV5	肺，眼，中枢神经，关节滑膜，胰腺
AAV6	肺，心脏
AAV7	肌肉，肝脏
AAV8	肝脏，眼，中枢神经，肌肉
AAV9	心脏，肌肉，肺（肺泡），肝脏，中枢神经
DJ	肝脏，视网膜，肺，肾脏
DJ/8	肝脏，眼，中枢神经，肌肉
Rh10	肺, 心脏，肌肉，中枢神经，肝脏

服务流程




AAV应用介绍




A. AAV9感染小鼠脑组织（PMID: 23503602）
B. AAV2感染大鼠脑组织
C. AAV2感染肾脏（PMID: 23216315）
D. AAV感染心脏（PMID: 20703310）
E. AAV9感染骨骼肌（PMID: 21811247）
F. AAV感染肝脏（PMID: 19861950）