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康朗生物
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文献和实验细胞和基因治疗(Cell and Gene Therapy,简称 CGT)是近年来生物医学领域最具革命性的前沿技术之一,它通过直接干预细胞和基因层面的病变,从源头上治疗疾病。与传统的小分子药物和大分子生物药不同,CGT 专注于遗传性或获得性疾病的根源,旨在通过修复、替换或调控异常基因或细胞,实现疾病的治疗、预防甚至治愈。 (1)定义与分类 细胞和基因治疗是一种将遗传物质或细胞转移到患者体内以达到治疗效果的创新疗法。它主要分为两大类:细胞治疗和基因治疗。细胞治疗通常涉及从患者体内提取
基因治疗途径 基因 转移治疗疾病的途径有两大类:一类为体内治疗(in vivo),即将带有遗传物质的图11-1 基因转移in vivo途径示意图病毒、脂质体或裸露DNA直接注射到组织器官或血管内,或通过口服、喷雾等方式将遗传物质导人到试验个体内。另一类是经体外至体内的治疗(ex-vivo),是将试验对象的细胞取出,体外培养导人基因,而后将这些经过遗传修饰的细胞重新输回试验个体内。ex vivo的方法安全,而且效果较易控制,但步骤多,技术复杂。in vivo方法操作简便
yin_xl 请教各位专家:对于终止密码突变,导致基因转录至下一个终止码才停止,这种突变引起的遗传性疾病,能否通过反义核苷酸特异性地结合在终止密码下游附近来强行终止翻译、以期产生正常的氨基酸序列?查了一下文献,没有看到资料。谢谢大家! zhujoker 这种技术在理论上现在是不行的,因为通过反义核苷酸会影响整个mRNA的稳定性,但是基因治疗是可以的 yin_xl 谢谢!
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