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文献和实验2 作为递送载体。派真生物能为您提供从研究至 GMP 级别的多种 AAV 血清型载体,助力眼科疾病基因治疗。 AAV 眼科基因治疗策略 1、基因替代(Gene Replacement): 原理:将功能正常的目的基因的 CDS 序列由 AAV 转导到细胞内,并在载体上启动子的作用下转录表达 应用场景:隐性单基因疾病 应用案例精选 适应症:双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良 病毒载体:AAV2-hRPE65v2 注射方式:视网膜下注射,1.5×10^11 vg/ 眼,0.3 ml
首先给大家介绍的是 Cas9 质粒构建的第一个拦路虎,如何寻找目的基因的 CDS 序列。1. 在 NCBI 的 Gene 数据库中输入目的基因名称(以 p53 为例)2. 找到对应种属的目的基因,这里选择人源的话是第二个、点击(方框内)3. 进入后找到 Genebank 选项、点击(往下拉慢慢看)4. 进入后找到 CDS 区中的 CCDS(方框中),点击5. 找到对应的 CDS 区6. 将红色以及蓝色的部分间隔的输入麻省理工设计 gRNA 评分网址后根据评分选择分数较高的 3-5 对 gRNA 即可
三句话读懂一篇 CNS:让人产生幻觉的毒蘑菇,竟能治疗抑郁症?韩春雨开发 RNA 高效追踪平台
」同时鉴定出了超过 105 个新型 RNA 病毒! 图 1:来源 Nature 2. Nucleic Acid Research:韩春雨团队开发基于 Cas6 的 RNA 荧光追踪系统 追踪 RNA 在活细胞中分布的技术可极大推动其研究。 2022 年 1 月 21 日,河北科技大学韩春雨团队在 Nucleic Acids Research 杂志上发表研究论文 A Cas6-based RNA tracking platform functioning in a fluorescence
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