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文献和实验2、基因编辑(Gene Editing) 原理:Cas9 蛋白在 sgRNA 的引导下切断目的基因 DNA 列,导致移码突变、 碱基突变、基因片段敲入等 应用场景:隐性、显性单基因疾病,基因功能缺陷引起的疾病等 应用案例精选 病毒工具:AAVshH10-SpCas9,AAV shH10-sgRNA 作用效果:敲除 Car2 基因 注射方式:DBA/2J 小鼠,玻璃体内注射,1x1013 gc/mL. 2uL 检测时间: 感染后 1 周
-mediated liver detargeting enhances the tissue specificity of cardiac genome editing」的研究成果。该研究基于 Cre-LoxP、CRISPR/Cas9 等超敏 DNA 记录技术, 发现 AAV9-Tnnt2 载体在肝脏中广泛泄漏表达。利用 microRNA-122 在肝脏组织中高度特异性表达的特点,该团队在 AAV9-Tnnt2 转基因的 3'-UTR 引入4个串联的 miR122 靶序列(4×miR122TS),利用肝脏中
众所周知,肿瘤一直都是众多科学家难以攻关的难题,肿瘤军团和免疫军团的战争也从未停歇。人体本身的免疫军团时刻保持警惕,尤其是人体自身免疫系统,为了一举歼灭善于隐藏的肿瘤细胞,同时防止自己滥杀无辜,设下多种作战方式:① T 细胞重新找出肿瘤细胞(CAR-T 疗法);② 不受阻碍全力追击肿瘤细胞(免疫检查点抑制剂)。但仅靠免疫系统自身斗争还是有些困难,因此通过体外基因改造的嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T)疗法开始发挥作用,而叠加 CRISPR/Cas9 基因编辑技术 buff,形成的非病毒的定点
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