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1431698-10-0
❏ 产品描述
品名：OTSSP167
SKU：EK20153945
化学名：1-(6-(3,5-dichloro-4-hydroxyphenyl)-4-(((1r,4r)-4-((dimethylamino)methyl)cyclohexyl)amino)-1,5-naphthyridin-3-yl)ethan-1-one, monohydrochloride
CAS#：1431698-10-0
化学式：C25H28Cl2N4O2 • HCl
分子量：523.9
外观：see COA
纯度：see COA
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文献和实验Nature 解读：David R. Liu 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征
两个原发性成纤维细胞系 HGADFN167 和 HGADFN188，利用慢病毒转染将 ABE 导入细胞。实验结果显示，在转染后第 10 天时观察到了 84％和 85％的致病性突变得到校正，第 20 天时观察到了 87％和 91％的突变得到校正。并且研究者还观察到，与未经治疗的细胞相比，治疗 20 天后 ABE 慢病毒转导的 HGADFN167 和 HGADFN188 细胞中错误剪接的 LMNA mRNA 水平分别降低了 8.1 倍和 4.4 倍。ABE 处理还使早老素蛋白水平分别降低了 6.1 倍
. Horvath P, Barrangou R (2010) CRISPR/ Cas, the immune system of bacteria and archaea. Science 327(5962):167–170. doi: 10. 1126/science.1179555 14. Makarova KS, Haft DH, Barrangou R, BrounsSJ, Charpentier E, Horvath P, Moineau S,Mojica FJ, Wolf YI
of Microbiology, 2010, 64（1）： 475-493[3] Horvath P, Barrangou R. CRISPR/Cas, the immune system of bacteria andarchaea[J]. Science, 2010, 327（5962）： 167-170[4] Makarova KS, Haft DH, Barrangou R, et al. Evolution and classification ofthe CRISPR-Cas systems[J
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