氘17-(±)-2-乙基己基乙酸酯 D17- (±)-2-

Fast and reliable mini-prep RNA extraction from Neurospora crassa

distilled water, mix with 0.03 ml 3 M Na-acetate (pH 5.2) and 0.75 ml ethanol - Store at -20°C for 2 h or at -70°C for 30 min - Centrifuge for 10 min, 10,000 rpm - Discard the supernatant and wash the precipitate with 70 ethanol - Dry the RNA pellet

Nature 解读：David R. Liu​ 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征

。这些结果表明，在体内注射一次编码 AAV 的 ABE 既可以实现对不同器官中 LMNA 点突变的校正（10–60%）。对实验小鼠进行长达 6 个月的试验观察，分析显示与 6 周时的试验结果相比，多个组织的 DNA 编辑效率均由提高。例如，在注射 P3 的小鼠中，主动脉的编辑率从 4.5±2.5% 上升到 10±3.4%，在 P14 治疗的小鼠中，从 17±5.2% 上升到 23±8.1%。并且，在大多数组织中 P14 注射组编辑效率高于 P3 注射组，包括主动脉 2.2 倍，骨骼肌 2.1 倍，骨

CAR-T细胞的特异性杀伤及耗竭表征

/mL和0.6±0.1 ng/mL。新鲜的CAR-T细胞在单一培养中产生的每种细胞因子的水平都很低。在有重复抗原激发的T细胞的孔中，这种细胞因子分泌的明显损失是其枯竭的一个明显标志。72小时后，LAG-3衰竭标志物的表达在激发的CAR-T细胞中高度升高，86±0.3%的CD4+细胞群对这种表型呈阳性，而新鲜刺激的CD4+CAR-T细胞仅有31±0.6%的表达（图3C）。CAR-T细胞单一培养有一小部分细胞群对LAG-3呈阳性（17±0.8%）。在共培养孵育中，也观察到耗竭CAR-T细胞杀伤靶