1-二十三醇（CAS：3133-01-5）

AAV 在心脏研究中的应用策略

心脏研究中常用的 AAV 血清型 天然的 AAV 血清型中，AAV1、AAV6、AAV8、AAV9、AAVrh.10 和 AAVrh.74 对心脏有较好的感染效率，其中： 小鼠静脉或心肌注射：AAV9 > AAV8 > AAV6 > AAV1 > AAV2（图 3-5） 大动物心肌注射：AAV6 ≥ AAV1 > AAV9（图 6） 小鼠体内：AAV9 > AAVrh.74 ≥ AAVrh.10（图 7）   图 3. 五种 AAV 血清型在小鼠体内的心脏基因递送效率比较。注射方式为颈

CRISPR/Ca9 应用及前沿研究

Cell 表明利用一种基于 CRISPR/Cas9 的技术有望治疗脆性 X 染色体综合征doi:10.1016/j.cell.2018.01.012; doi:10.1016/j.cell.2016.08.056来自美国怀特黑德生物医学研究所的研究人员首次使用他们开发的一种移除甲基化的改进型 CRISPR / Cas9 系统恢复了受这种疾病影响的神经元中的 FMR1 基因活性，这提示着这种方法可能经证实是一种靶向由异常甲基化引起的疾病的有用范例。这项研究是首个直接的证据表明对 FMR1 基因的特定片段

AAV 在神经科学研究中的应用策略

rAAV 在神经科学研究中的应用方向   rAAV 血清型的选择 01 用于神经元示踪的血清型⸺AAV2-retro、AAV1、AAV9 使用 AAV 精确标记神经回路需要考虑可逆性，包括神经元的顺行和逆行标记，以及是否跨突触（图 2）。目前，只有两种血清型可 以用于神经元顺行标记，即 AAV1(图 3）和 AAV9，高滴度的 AAV9 可顺向跨突触。唯一可用于逆行标记是 AAV2-retro(图 4）。 图 2 AAV 等工具病毒在神经环路示踪应用中的传播方向和层级 [Neurosci