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基因治疗CRO

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  • 2026年04月19日
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      赛业生物

    “基因治疗”黄金时代正在以惊人的速度和影响力向我们迎面而来!近年来全球多款基因治疗药物相继获批上市,还有多种针对不同适应症的基因治疗药物正处于临床研究阶段,基因治疗已然为众多亟待拯救的患者带来新的治疗希望!

    赛业生物作为一家综合解决方案提供商,建立了多位一体的创新性CRO平台服务网络。在过去十余年,赛业生物积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据,病毒包装、细胞稳转株与基因编辑模式动物方面项目经验,可为从事基因治疗的研究者提供更高效的基因功能解析与基因治疗整体解决方案,包括靶点预测与验证研究,动物模型构建和病毒载体如AAV、LV、ADV等设计与包装,以及有效性评价等全流程服务。
     

    靶点预测与验证平台 病毒载体研制平台 评价模型构建平台 有效性评价服务
    • AI深度表型预测
    • 靶点验证模型构建
    • 功能学检测
    • AAV载体设计与优化
    • AAV病毒包装
    • AAV体外验证
    • 慢病毒、腺病毒包装
    • 基因表达调控细胞模型
    • 罕见病动物模型
    • 全人源化动物模型
    • 神经系统疾病动物模型
    • 眼科疾病动物模型
    • 其他基因治疗定制化模型
    • 药物(如AAV)注射
    • 免疫学检测
    • 行为学检测
    • 眼部功能检测
    • 细胞功能性检测
    • 其他疾病表型检测
     

     

    平台优势
    • 自建基因治疗CRO全服务平台

    从基因治疗上游的病毒载体构建与开发,中游的病毒包装与生产、基因治疗疾病模型构建,到下游的基因治疗有效性评价,赛业自建基因治疗CRO全服务平台保障您在同一体系下研究数据的连贯性和可靠性。

    • 成熟的生信平台

    赛业大数据AI加生信的复合背景团队,积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据,正在基因治疗领域建立数据集和算法模型,致力于人类基因突变的致病风险预测以及相应的小鼠疾病模型的设计及基因治疗载体AAV病毒衣壳蛋白的设计优化,可对疾病类型、受影响的蛋白结构、组织类型、突变位置等进行分类评估,充分考虑各种因素,大大提高命中率。

    • AI助力AAV优化改造及疾病风险预测

    根据AI神经网络模型和生信数据算法的逻辑训练AAV的优化及改造,快速准确进行AAV衣壳蛋白的序列预测,获得具有最高期望特性的AAV新型血清型,解决基因治疗中AAV载体有效性和靶向组织特异性的需要。赛业AI+合成生物学平台可提供基于优化AAV病毒的基因治疗及下游验证方案,通过基因突变位点致病性的预测模型,可得到最可能导致疾病表型的突变位点,进而构建相关的细胞或动物模型进行验证,为基因治疗研究开展提供极大便利。

    • 体内体外一站式服务
    赛业生物不仅在模式动物领域有深厚的技术积累,更是在细胞生物学领域深耕十几年,可提供成熟的验证基因治疗疗法的基因编辑模式动物和病毒包装服务,产品和服务引用文献总数达到数千篇,其中不乏Nature、Cell、Science等期刊。赛业生物以助力基因治疗的科学研究和临床转化为目标,深耕基因治疗研究领域,可提供从突变基因的致病风险评估到细胞和小鼠模型制作、表型分析,到基因治疗方案、AAV载体设计直至小鼠模型药效验证的全套服务。

     

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    • 什么是细胞和基因治疗

      细胞和基因治疗(Cell and Gene Therapy,简称 CGT)是近年来生物医学领域最具革命性的前沿技术之一,它通过直接干预细胞和基因层面的病变,从源头上治疗疾病。与传统的小分子药物和大分子生物药不同,CGT 专注于遗传性或获得性疾病的根源,旨在通过修复、替换或调控异常基因或细胞,实现疾病的治疗、预防甚至治愈。 (1)定义与分类 细胞和基因治疗是一种将遗传物质或细胞转移到患者体内以达到治疗效果的创新疗法。它主要分为两大类:细胞治疗和基因治疗。细胞治疗通常涉及从患者体内提取

    • 基因治疗途径

      基因治疗途径       基因 转移治疗疾病的途径有两大类:一类为体内治疗(in vivo),即将带有遗传物质的图11-1  基因转移in vivo途径示意图病毒、脂质体或裸露DNA直接注射到组织器官或血管内,或通过口服、喷雾等方式将遗传物质导人到试验个体内。另一类是经体外至体内的治疗(ex-vivo),是将试验对象的细胞取出,体外培养导人基因,而后将这些经过遗传修饰的细胞重新输回试验个体内。ex vivo的方法安全,而且效果较易控制,但步骤多,技术复杂。in vivo方法操作简便

    • 克罗马努人 Cro-Magnon man

      L. Lartet于 1868年发现于法国 Dordogne的 LesEyzis附近的 Cro- Magnon(克罗马努)洞窟,同出的有奥瑞纳( Aurignacian)文化遗物。与此同类的人骨,随同旧石器时代后期文化在欧洲各地曾多处出土。这种人类与现在人类同样属于新人,身材高大,头大,有明显的下颌,眉弓不发达。与现代人比较,四肢粗壮。另外尚发现同时代的与克罗马努人有些差异的格里马迪人和尚塞拉德人,表明了在玉木冰期末期的欧洲,已经有人种存在。  

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