关于丁香通
公司信息
个人用户
企业机构
无忧采购 轻松科研
- 移动端
新型rAAV8基因治疗产品KH631用于新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床前评价
Preclinical evaluation of KH631, a novel rAAV8 gene therapy product for neovascular age-related macular degeneration
摘要
血管内皮生长因子（VEGF）的上调与新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者脉络膜新生血管（CNV）的发生密切相关。目前，nAMD的标准治疗是频繁的玻璃体内注射抗VEGF药物，以抑制新生血管生长和渗漏。然而，由于需要反复就诊注射，这种治疗方案给患者、家庭和医疗保健提供者带来了沉重负担。基因疗法通过单次注射实现抗VEGF蛋白的持续表达，可显著减轻治疗负担。KH631是一种编码人VEGF受体融合蛋白的重组腺相关病毒8载体，正在被开发为nAMD的长期疗法。在非人灵长类动物的临床前研究中，以低剂量（3 × 10^8 vg/眼）进行视网膜下给药的KH631表现出显著的转基因产物在视网膜中的保留，并阻止了IV级CNV病变的形成和进展。此外，持续超过96周的转基因表达被观察到。这些结果表明，单次视网膜下注射KH631有潜力为nAMD患者提供一次性、低剂量的治疗方案。
实验方法
产品清单
| 名称 | 品牌 | 货号 |
|---|---|---|
| BIOSTAT STR200生物反应器 | Sartorius | -- |
| POROS CaptureSelect AAVX亲和层析仪 | Thermo | -- |
| POROS 50 HQ阴离子交换层析仪 | Thermo | -- |
| 0.22微米过滤器 | -- | -- |
| 微滴式数字PCR仪 | -- | -- |
| UMP3T-1微量注射泵 | -- | UMP3T-1 |
| Nanofil亚微升注射系统 | World Precision Instruments | -- |
| Opmi 1 FR pro手术显微镜 | Carl Zeiss | -- |
| 手术显微镜 | -- | -- |
| 检眼镜 | -- | -- |
| Leica EM UC7 | Leica | EM UC7 |
| Olympus数字扫描和查看软件 | Olympus | -- |
| 10%预制凝胶 | -- | -- |
| 凝胶成像系统 | -- | -- |
| 12孔板 | -- | -- |
| Bio-Glo荧光素酶检测系统 | Promega | G7941 |
| Tecnai G2F20透射电子显微镜 | -- | G2F20 |
| PVDF膜 | Millipore | ISEQ00010 |
| pro-light HRP化学发光试剂盒 | -- | -- |
| 96孔微孔板 | -- | -- |
| Varioskan LUX | Thermo | -- |
| MagNA Pure 96核酸纯化系统 | Roche | -- |
| MagNA Pure 96 DNA和病毒NA大体积试剂盒 | Roche | 06374891001 |
| Micron IV视网膜成像系统 | Phoenix Micron IV | -- |
| 眼科激光光凝仪 | -- | -- |
| 海德堡Spectralis OCT | Heidelberg | -- |
| 二氧化碳培养箱 | -- | -- |
| 96孔细胞培养板 | -- | -- |
| 多功能酶标仪 | -- | -- |
| 中空纤维过滤器 | -- | -- |