AAV 在心脏研究中的应用策略

在心脏疾病研究中,相对于质粒、慢病毒以及腺病毒载体,AAV病毒载体存在其自身的优势,这些优势包括:

• 高效且持久的心肌表达:多项研究显示,AAV在心脏实现的转基因表达既“上量”又“耐久”,例如AAV9在小鼠和大鼠心脏可实现广泛、稳定的转导,持续近一年,这正是评估心衰、心肌重构等慢性过程所需要的时间窗口[Hum Gene Ther,2008,28;19(12):1359-1368]。
• 靶向性和组织特异性:AAV具有多种血清型及衣壳变体,可以用于心脏细胞的特异性表达,有助于减少非目标组织的基因表达,从而减少潜在的副作用。
• 免疫原性相对温和,安全边际更宽:与腺病毒相比,AAV通常不引发强烈的先天免疫与炎症反应;系统给药时的免疫反应也
  更可控,这有利于在心脏疾病这一全身性炎症敏感背景下开展研究。