首个美国FDA批准的植物源药用蛋白——ELELYSO™
美国FDA批准的首个植物细胞表达型药物ELELYSO™,采用基因工程改造的胡萝卜细胞(ProCellEx平台),是Protalix公司的第一个商业产品。总部位于以色列的Protalix公司正在利用该平台开发新型药物及基于蛋白的生物仿制药:如PRX-105(PEG化重组人乙酰胆碱酯酶)处于I期,用于预防及治疗神经毒剂攻击;PRX-105还有望用于帕金森病的治疗。
ELELYSO™注射液作为酶替代疗法(enzymereplacementtherapy,ERT),用于I型戈谢病(Gaucher disease,旧称高雪氏病,主要症状包括肝脏或脾脏损害、红细胞数降低(贫血)、血小板数降低和骨骼疾病)成年患者的长期治疗,每隔一周注射一次。这也向投资者和企业发出了一个清晰而积极的信号,利用植物细胞制造药物具有十分广阔的前景和市场价值。同时,相较于动物细胞培养的类似药,更为廉价的Elelyso成为了戈谢病患者新的福音。
ELELYSO™于2012年5月由美国食品和药物管理局FDA批准, 2012年9月被以色列卫生部批准,2013年3月被巴西国家健康监督局(ANVISA)批准,在其他国家的监管申请也正在推进中。PROTALIX公司与辉瑞公司签署了该药物开发协议,辉瑞向PROTALIX公司支付了6000万美元用作研发经费,并获得其药物的全球许可权,在达到目标后支付另外的5500万美元。目前该药物全球市场为辉瑞公司所有,预计市场规模为12亿美元。
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