白血病基因治疗
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白血病基因治疗
1．反义基因治疗 根据碱基互补配对的原理，人工合成或生物体内合成一段寡聚脱氧核糖核酸与癌基因、突变基因或非正常表达基因中正义链或mRNA某片段特异互补，封闭或阻断这些基因的表达，使恶变的细胞逆转，进入分化或成熟阶段，或使细胞凋亡、逆转耐药。
2．自杀基因治疗 转入一些特异的酶可以作为药物作用的靶位，药物可杀伤或抑制带有该种酶基因的细胞，激活药物产生的毒性仅局限于具有激活药物酶基因的细胞及(或)其微环境中。这种激活药物的酶基因被称为自杀基因。人们可把自杀基因转人肿瘤细胞，使无毒或低毒的药物前体产生高度敏感性，从而选择性杀伤肿瘤，但对宿主无害。常用的自杀基因有单纯疱疹病毒胸苷激酶(HSVTK)基因、胞嘧啶脱氨酶(凹)基因等。
3．免疫调节基因治疗 包括细胞因子基因治疗和细胞因子联合基因治疗。细胞因子基因治疗是将各种细胞因子基因，如IL、G-CSF、INF等，转染到CTL、TIL等抗癌效应细胞、肿瘤细胞、造血干细胞等，借助细胞因子激活CTL，以补偿辅助T细胞的不足，加强对低免疫原性肿瘤细胞的识别等。细胞因子联合基因治疗是把两种或两种以上有协同作用的细胞因子联合基因或细胞因子与B7基因、自杀基因等联合转染肿瘤细胞，达到改变肿瘤细胞表面免疫特性、更有效地杀伤肿瘤细胞的目的。
4．核酸核酶基因治疗 核酸核酶是一类有催化活性的RNA分子，可序列特异地与靶RNA分子配对，对底物进行切割，促进mRNA的降解，从而使其失去生物学功能。利用这种特性，人工设计合成具有催化活性的核酶，针对特定的RNA序列进行剪切，使其失活，从而抑制有害基因的表达。
5．DNA去甲基化治疗 用甲基转移酶抑制剂或反义核苷酸探针抑制转移酶活性，使肿瘤抑制基因去甲基化，达到治疗肿瘤的目的。
