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AAV 在心脏研究中的应用策略

心脏研究中常用的 AAV 血清型 天然的 AAV 血清型中，AAV1、AAV6、AAV8、AAV9、AAVrh.10 和 AAVrh.74 对心脏有较好的感染效率，其中： 小鼠静脉或心肌注射：AAV9 > AAV8 > AAV6 > AAV1 > AAV2（图 3-5） 大动物心肌注射：AAV6 ≥ AAV1 > AAV9（图 6） 小鼠体内：AAV9 > AAVrh.74 ≥ AAVrh.10（图 7）   图 3. 五种 AAV 血清型在小鼠体内的心脏基因递送效率比较。注射方式为颈

粘合剂的韧性和流变性对药物片剂性能的影响

，并不引起顶裂。 KlucelTM EXF羟丙基纤维素是所研究的物料中韧性最强的，给片剂带来最高的强度和韧性，并且可以提高压片速度。   表Ⅰ含6%粘合剂的处方 成分 用量，mg % 每片 对乙酰氨基酚，USP 500.0 83.3 乳糖，常规碾磨，NF 21.5

CRISPR/Ca9 应用及前沿研究

Cell 表明利用一种基于 CRISPR/Cas9 的技术有望治疗脆性 X 染色体综合征doi:10.1016/j.cell.2018.01.012; doi:10.1016/j.cell.2016.08.056来自美国怀特黑德生物医学研究所的研究人员首次使用他们开发的一种移除甲基化的改进型 CRISPR / Cas9 系统恢复了受这种疾病影响的神经元中的 FMR1 基因活性，这提示着这种方法可能经证实是一种靶向由异常甲基化引起的疾病的有用范例。这项研究是首个直接的证据表明对 FMR1 基因的特定片段