Galnac-siRNA

Galnac Oligonucleotides(Galnac-siRNA, Galnac-ASO, Galnac-microRNA)

去唾液酸糖蛋白受体（asialoglycoprotein receptor, ASGPR）是肝细胞特异性表达的一种内吞型受体，近年来利用ASGPR的高亲和性配体N-乙酰半乳糖胺（N-acetylgalactosamine, GalNAc）作为靶向分子，在寡核苷酸药物（siRNA, ASO, microRNA）的肝靶向递送方面取得了突破性进展。河马生物可以根据客户需求提供各种寡核苷酸与Galnac的偶联物。

GalNAc-siRNA是糖类化合物与siRNA形成的单缀合物。GalNAc是唾液酸受体（ASGPR）的靶向性配体，其与肝脏表面细胞具有较高的亲和力及迅速内化能力，从而实现该类siRNA缀合物特异性结合膜蛋白进入胞内。研究中发现，当GalNAc-siRNA单缀合物单次给药剂量为1mg/mL时，皮下注射就可以实现对肝脏特定靶基因的有效沉默，沉默效率超过脂质纳米颗粒包载的siRNA。该类siRNA缀合物在涉及基因过表达的肝脏相关疾病治疗中具有很好的应用潜力。