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- 联迈生物
- LM-49936Y
- 上海
- 2025年07月15日
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- 详细信息
- 文献和实验
- 技术资料
- 库存：
18
- 英文名：
Cyclopentanecarboxylic acid, 3-amino-, (1R,3R)- (9CI)
- CAS号：
71869-43-7
- 保质期：
2年
- 供应商：
上海联迈生物工程有限公司
- 保存条件：
2-8℃
- 规格：
100mg
- 英文名：
- Cyclopentanecarboxylic acid, 3-amino-, (1R,3R)- (9CI)
- 别名：
- (1R,3R) 3-氨基环戊甲酸;Cyclopentanecarboxylic acid, 3-amino-, (1R,3R)- (9CI)
- CAS号：
- 71869-43-7
- 分子式：
- C6H11NO2
- 分子量：
- 129.15704
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文献和实验, C20orf97, CTMP, GNB1, GRB2, GRB10, HSPB1, HSPCA, HSPCB, ILK, IMPDH1, INPP5D, INPPL1, MTCP1, PDK2, PDPK1, PIK3CA, PIK3CB, PIK3CG, PIK3R1, PIK3R2, PIK3R3, PPP2CA, PPP2CB, PPP2R1A, PPP2R1B, PPP2R2A, PPP2R2B, PPP2R2C, PPP2R3A, PPP2R4, PPP2R5A, PPP2R5B, PPP
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性疾病，其中约 97% 的 患者携带 ACVR1R206 H 突变。这种突变导致 BMP 信号通路异常激活，进而引发异位骨化。目前，FOP 尚无有效的预 防或治疗方法，患者主要依赖于对症治疗，如使用高剂量皮质类固醇来缓解炎症和疼痛。 研究方法：以 AAV9 作为基因递送载体，设计了三种 AAV 基因治疗策略： 基因替换：通过表达优化的人类 ACVR1（ACVR1opt）来稀释 ACVR1R206 H 的异常信号。 基因沉默：使用微 RNA（miRNA）特异性沉默 ACVR1R206 H 等位基因。 基因
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