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- AAV载体转染模型
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- 2026年01月06日
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rAAV-HBV模型即重组腺相关病毒（rAAV）载体携带的HBV全基因组DNA感染小鼠的模型。
以嗜肝性的8型rAAV为载体，将约1.3倍HBV基因组长度的DNA片段通过感染导入小鼠体内，可以在肝内复制产生HBV病毒粒子。rAAV-HBV注射后，小鼠血清 HBsAg、HBeAg和 HBV DNA 以及肝组织 HBcAg 稳定表达超过8个月，其表达水平随重组病毒注射剂量的增加而升高；高剂量注射时可造成超过40% 的肝细胞感染， 血清中 HBV DNA拷贝数可达105IU/ml以上。不同小鼠品系rAAV-HBV感染的表型有差别，在C57BL/6小鼠体内的HBV病毒滴度高于BALB/c小鼠。
模型特征
图1 rAAV-HBV注射后小鼠血清HBV DNA、HBsAg、HBeAg含量的变化。
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文献和实验AAV 在神经退行性疾病模型中的建立及应用
高表达的 miR-122 与这些靶序列结合，诱导 mRNA降解，从而大幅降低肝脏中的泄漏表达，同时不影响心肌中的基因表达（因心肌中 miR-122 表达极低）。这种策略将肝脏表达降低了约 80-90%，显著提高了心脏特异性。利用这种优化的载体，该团队通过静脉注射 AAV，成功实现心肌特异性的 CaMKIIδ 单碱基编辑失活，显著缓解心梗小鼠模型的疾病表型，并且不造成额外肝损伤。该研究构建了更加严格的心脏特异性 AAV 体内基因递送载体，实现了 AAV 在心脏研究中的技术升级。 研究思路及结果： 1.组织
原因。这篇文章旨在探索用 AAV 基因疗法治疗由 NPHS2 基因突变引起的肾病综合征。 实验设计 AAV-LK03 和 AAV 2/9 的选择：研究者比较了 AAV-LK03 和 AAV 2/9 两种血清型在人类和鼠类足细胞中的转导效率。 体外实验：通过体外培养的突变人类足细胞中来测试基因疗法的效果。 体内实验：在诱导型足细胞蛋白（Podocin）敲除小鼠模型中测试疾病诱导前（预防性）的基因治疗效果，在诱导型突变 Podocin 敲入小鼠中测试疾病诱导后（治疗性）的基因疗法效果。 图 4 体内
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