pAAV-DJ腺相关包装质粒

腺相关病毒载体（AAV）

摘要: 腺相关病毒(AAV)是一种人细小病毒，目前因为能作为一种基因治疗载体而受到广泛关注。构建重组AAV(rAAV)涉及到用一个目的基因替换病毒基因组的大部分，然后将这个重组基因组包装到一个有感染性的病毒颗粒里。目前大多数生成rAAV的实验方案需要共转染一个载体质粒和一个表达病毒复制和结构基因的包装质粒到腺病毒(Ad)感染的培养细胞中。此方法的局限性包括(1) Ad辅助病毒污染rAAV，(2)rAAV的低产出，(3)生成有复制能力的AAV

AAV最新进展

除了Ad共转染的需求。辅助质粒表达AAV的rep和cap基因和Ad E2A、VAI和E4基因。当辅助质粒在没有Ad感染的情况下共转染到人293细胞中，rAAV载体产量超过了pAAV/Ad包装质粒的80倍。另外，有复制能力的AAV在rAAV制备过程中少于0.00125%。此系统的主要优点是(1)无需感染性的腺病毒(2)只使用两个质粒就提高了转染效率和载体的产出。我们相信该双质粒转染系统因其简便性和高产出而使AAV载体系统能被更广泛地使用。该系统尤其将对多rAAV载体的临床前分析有用 1．简介 腺相关

AAV 和 LV 载体在神经系统中的应用

用于筛选的特殊基因，包括抗性基因、荧光蛋白基因等，标记基因的存在能够帮助人们确认病毒感染效率、筛选稳转细胞株等。上述特点都是常用病毒载体的共同特征，但根据科研目标的不同，我们常选择不同病毒载体进行研究。在对中枢神经系统的研究中，病毒载体因其独特的基因传递特征和靶向特异性，不仅被用来提高我们对基础神经生物学的理解，而且也被用来研究疾病或作为基因治疗载体。腺相关病毒（rAAV）载体和慢病毒（LV）载体是目前啮齿类动物和灵长类动物的中枢神经系统研究和基因治疗临床试验中最常用的载体。 图片来源：Curr