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- 2025年12月30日
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AAV在眼科学中的应用
一、AAV血清型的选择及实例腺相关病毒
血清型选择：AAV2/2、AAV2/8、AAV2/DJ
二、AAV注射方式及视频
| 感染部位 | 推荐的血清型 | 注射方式 | 动物 | 注射体积（ ul） |
| 眼睛 | 2型——玻璃体腔 DJ型——视网膜下腔 |
玻璃体腔注射 | 大鼠 | 3-5 |
| 小鼠 | 1-3 | |||
| 视网膜下腔注射 | 大鼠 | 1-2 | ||
| 小鼠 | 1-2 |
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文献和实验遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV
and mitophagy in lung fibroblasts 的研究论文。 该研究表明，骨形态发生蛋白 4 (BMP4) 在 人肺中的下调，在 IPF 疾病发生和进展中起 关键作用，BMP4 信号通路通过调节肺成 纤维细胞的衰老和线粒体自噬抑制肺纤维 化。因此，BMP4 信号的激活可能是治疗 IPF 肺纤维化的一种新型有效的治疗方法。 血清型：AAV9 注射方式：气管内注射 病毒滴度：1x1010 vp/ml 靶向部位：肺 动物模型：C57BL/6 BMP4+/+ and BMP4+/- mice
特异性评估：通过 Cre-LoxP 和 CRISPR/Cas9 技术，研究证实了 AAV9-Tnnt2 载体在肝脏中存在广泛的低水平泄漏表达； 2.miR122TS 介导的肝脏去靶：利用 miR122 在肝脏中的特异性高表达，通过在载体中引入 miR122TS，有效降低了肝脏的基因泄漏表达； 3.心脏疾病模型验证：将优化后的 AAV 载体应用于心梗小鼠模型，证实了其在改善心脏功能方面的显著效果，同时避免了对肝脏的额外损伤。 病毒工具 AAV9-Tnnt2-GFP AAV9-Tnnt2-Cre
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