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Cell 表明利用一种基于 CRISPR/Cas9 的技术有望治疗脆性 X 染色体综合征doi:10.1016/j.cell.2018.01.012; doi:10.1016/j.cell.2016.08.056来自美国怀特黑德生物医学研究所的研究人员首次使用他们开发的一种移除甲基化的改进型 CRISPR / Cas9 系统恢复了受这种疾病影响的神经元中的 FMR1 基因活性,这提示着这种方法可能经证实是一种靶向由异常甲基化引起的疾病的有用范例。这项研究是首个直接的证据表明对 FMR1 基因的特定片段
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