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Nature 正刊带你解锁单细胞测序对肿瘤免疫治疗的新思路

众所周知，肿瘤一直都是众多科学家难以攻关的难题，肿瘤军团和免疫军团的战争也从未停歇。人体本身的免疫军团时刻保持警惕，尤其是人体自身免疫系统，为了一举歼灭善于隐藏的肿瘤细胞，同时防止自己滥杀无辜，设下多种作战方式：① T 细胞重新找出肿瘤细胞（CAR-T 疗法）；② 不受阻碍全力追击肿瘤细胞（免疫检查点抑制剂）。但仅靠免疫系统自身斗争还是有些困难，因此通过体外基因改造的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法开始发挥作用，而叠加 CRISPR/Cas9 基因编辑技术 buff，形成的非病毒的定点

Nature 解读：David R. Liu​ 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征

，它由哪些部分组成？ABE 的核心组成元件是 Cas9 和人工定向进化的腺嘌呤脱氨酶，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成融合蛋白。ABE 的作用原理是，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成的融合蛋白在 sgRNA 的引导下靶向基因组 DNA 时，腺嘌呤脱氨酶可结合到 ssDNA 上，将一定范围内的腺嘌呤 (A) 脱氨变成肌苷 (I)，I 在 DNA 水平会被当做 G 进行读码与复制，最终实现 A・T 碱基对至 G・C 碱基对的直接替换。 图片来源：NatureABE 纠正 HGPS 患者细胞突变的效果怎么样？研究者选择

Nature子刊：英国科学家利用CRISPR技术构建出一个小鼠全基因组gRNAs文库

, regularly interspaced, short palindromic repeats (CRISPR)–CRISPR-associated (Cas) systems to introduce genome-wide targeted mutations in mouse embryonic stem cells (ESCs). We designed 87,897 guide RNAs (gRNAs) targeting 19,150 mouse protein-coding genes