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- 一基
- 上海
- YJ-60877
- 2025年07月12日
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上海一基实业有限公司
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文献和实验Nature 解读：David R. Liu 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征
，它由哪些部分组成？ABE 的核心组成元件是 Cas9 和人工定向进化的腺嘌呤脱氨酶，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成融合蛋白。ABE 的作用原理是，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成的融合蛋白在 sgRNA 的引导下靶向基因组 DNA 时，腺嘌呤脱氨酶可结合到 ssDNA 上，将一定范围内的腺嘌呤 (A) 脱氨变成肌苷 (I)，I 在 DNA 水平会被当做 G 进行读码与复制，最终实现 A・T 碱基对至 G・C 碱基对的直接替换。 图片来源：NatureABE 纠正 HGPS 患者细胞突变的效果怎么样？研究者选择
3.82 3.47 3.25 3.09 2.97 2.87 2.80 2.73 2.64 2.53 2.42 2.31 2.18 2.04 21 22 4.38 3.73 3.44 3.21 3.05 2.93 2.84 2.76 2.70 2.60 2.50 2.39 2.27 2.14 2.00 22 23 4.35 3.75 3.41 3.18 3.02 2.90 2.81 2.73 2.67 2.57 2.47 2.36 2.24 2.11 1.97 23 24
众所周知，肿瘤一直都是众多科学家难以攻关的难题，肿瘤军团和免疫军团的战争也从未停歇。人体本身的免疫军团时刻保持警惕，尤其是人体自身免疫系统，为了一举歼灭善于隐藏的肿瘤细胞，同时防止自己滥杀无辜，设下多种作战方式：① T 细胞重新找出肿瘤细胞（CAR-T 疗法）；② 不受阻碍全力追击肿瘤细胞（免疫检查点抑制剂）。但仅靠免疫系统自身斗争还是有些困难，因此通过体外基因改造的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法开始发挥作用，而叠加 CRISPR/Cas9 基因编辑技术 buff，形成的非病毒的定点
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