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细胞冷冻技术再升级！Nat Med：胰岛存活率可提高至 90%，糖尿病治愈迎来新希望

导读 至今，距离胰岛素发现已有 100 年之久，糖尿病检测和治疗方法也得到了发展，如连续血糖监测仪、胰岛素泵等，但这些仍然不是彻底治愈疾病的手段。 近几十年来，胰岛移植作为一种潜在的糖尿病根治的方法已经取得了重大进展，但该方法的主要局限来自单个供体的移植往往不足以实现受体的胰岛素独立供应，而解决供体供应问题的一种策略是集中来自多个供体的胰岛，通过一次注射获得高剂量的胰岛，从而提高疗效、降低风险。但是胰岛 β 细胞的保存难以超过多天，限制了这种实验性疗法的使用。 超低温储存，可以实现

Nat Med：个体化肿瘤疫苗突破，特异性 T 细胞持续 4.5 年，患者存活率 100%

疫苗是人类健康的保护伞。在预防疾病方面，疫苗消灭了恐怖的天花，也大大降低了脊髓灰质炎、乙肝、结核、宫颈癌等疾病，为人类的健康做出了卓越的贡献。目前肆虐全球的新冠病毒疫情，随着疫苗的研制成功也即将被全面控制。 在治疗疾病方面，个体化肿瘤疫苗也显示出了巨大的潜力，已经在恶性黑色素瘤等肿瘤上显示出了良好的疗效。 然而，目前市场上并没有如 CAR-T 细胞、PD-1/PD-L1 单抗等「明星」疫苗产品，究其原因是肿瘤疫苗起效缓慢，在短期疗效评估方面（如 ORR、PFS 等）并不占优势。那么其长期疗效

Sci Transl Med：治疗 Angelman 综合征，反义寡核苷酸疗法展现积极效果

an evolutionarily conserved region at the start of the UBE3A-AS transcript 的论文中，来自美国得克萨斯农工大学的研究团队设计了化学优化的 ASO（反义寡核苷酸药物）靶向 UBE3A 反义转录本起点的进化保守区域来抑制其转录，从而重新激活父系 UBE3A 等位基因在神经元中的表达。本文设计的 ASO 能够成功抑制 UBE3A-AS 的转录并重新激活多能干细胞诱导衍生的 Angelman 综合征神经元父系 UBE3A 等位基因的表达。 图片来源