人造血干细胞

首个人类造血干细胞发育「路线图」发布！Nature 最新研究助力造血干细胞体外培育

导读 造血干细胞（haematopoietic stem cells, HSC）具有无限复制自身并分化成人体内各种血细胞的能力。几十年来，医生们一直在用捐献者骨髓和新生儿脐带内的造血干细胞进行移植，以治疗血液病和免疫系统疾病。然而，由于缺乏匹配的供体，且脐带血中干细胞数量较少，这些治疗也受到了限制。 研究人员试图利用人类多能干细胞在体外诱导生成造血干细胞，从而克服供体的局限性。然而，目前却依然无法实现，部分原因在于现阶段科学家只能将实验室培养的细胞分化成短寿命的造血祖细胞，而不是具有

首个人类造血干细胞发育「路线图」发布！

造血干细胞（haematopoietic stem cells, HSC）具有无限复制自身并分化成人体内各种血细胞的能力。几十年来，医生们一直在用捐献者骨髓和新生儿脐带内的造血干细胞进行移植，以治疗血液病和免疫系统疾病。然而，由于缺乏匹配的供体，且脐带血中干细胞数量较少，这些治疗也受到了限制。 研究人员试图利用人类多能干细胞在体外诱导生成造血干细胞，从而克服供体的局限性。然而，目前却依然无法实现，部分原因在于现阶段科学家只能将实验室培养的细胞分化成短寿命的造血祖细胞，而不是具有自我更新能力

MACSQuant Tyto 分选有效提高造血干细胞移植与基因修饰

由于基因编辑技术的日益演进，不仅细胞核内基因编辑可修复 DNA 缺陷帮助治疗遗传疾病 (如脊髓性肌萎缩症)，也可导入特定基因增强细胞功能消灭恶性肿瘤(如 CART 治疗 B 细胞淋巴瘤)。今年 7 月 Nature 发表的线粒体基因编辑工具更是横空出世，这对于 mtDNA 突变引起的母系遗传 Leigh 综合征、线粒体肌病等线粒体遗传疾病的研究、治疗和治愈带来了希望。 如今，结合基因治疗的造血干细胞移植，已有多项重大研究与临床应用正如火如荼地展开。如 2019 年欧盟批准基因治疗与干细