神经退行性疾病动物实验综合解决方案

神经退行性疾病动物实验综合解决方案
——围绕亨廷顿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症及阿尔茨海默病/轻度认知障碍构建的动物实验研究平台

导读

一、这份指南帮助客户解决哪些问题
二、神经退行性疾病选模总逻辑
2.1 先区分疾病主线
2.2 再区分遗传驱动模型与毒素、注射、播种模型
2.3 再区分症状改善与病程修饰
2.4 再区分病程阶段
2.5 最后按终点体系与证据强度确定模型
三、跨疾病共通误区
3.1 误区一：将症状改善直接等同于病程修饰
3.2 误区二：将毒素或注射模型结果直接外推到遗传性病程
3.3 误区三：将快速筛选模型作为唯一成药依据
3.4 误区四：只看行为学，不看病理、生物标志物和纵向终点
四、亨廷顿病（HD）动物模型用户指南
4.1 HD 研发主线与选模逻辑
4.2 HD 模型分层说明
4.3 R6/2 转基因 HD 模型
4.4 zQ175/Q175 敲入 HD 模型
4.5 3-NP 毒素/kuilin酸纹状体损伤 HD 样模型
五、帕金森病（PD）动物模型用户指南
5.1 PD 研发主线与选模逻辑
5.2 PD 模型分层说明
5.3 6-OHDA 单侧损伤模型
5.4 A53T/SNCA 转基因 PD 模型
5.5 MPTP 系统给药模型
5.6 α-突触核蛋白 PFF 播种模型
5.7 鱼藤酮慢性 PD 模型
六、肌萎缩侧索硬化症（ALS）动物模型用户指南
6.1 ALS 研发主线与选模逻辑
6.2 ALS 模型分层说明
6.3 SOD1-G93A 转基因模型
6.4 TDP-43/C9ORF72 相关 ALS 模型
七、阿尔茨海默病/轻度认知障碍（AD/MCI）动物模型用户指南
7.1 AD/MCI 研发主线与选模逻辑
7.2 AD/MCI 模型分层说明
7.3 3xTg-AD 小鼠
7.4 APP/PS1 小鼠
7.5 Aβ 寡聚体注射/脑室内链脲佐菌素模型
八、跨疾病的药物类型、剂型与给药方式：模型匹配建议
8.1 口服慢病药
8.2 反义寡核苷酸、短干扰核糖核酸、腺相关病毒与基因治疗
8.3 抗体与疫苗
8.4 细胞治疗与局部递送
九、推荐检测指标分层
9.1 核心功能终点
9.2 核心病理终点
9.3 机制终点
9.4 生物标志物终点
9.5 转化增强终点
十、博恩平台优势