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文献和实验, 2017, 20(8): 1172-1179] 派真生物基于自主研发的π-Icosa 血清型筛选平台,通过在 AAV9 衣壳中随机插入肽段构建 AAV 衣壳变体库,经过多轮动物体 内筛选,获得了比 AAV-PHP.eB 更高效的血清型—PG008,已被证实在小鼠中可以穿透血脑屏障,靶向神经元细胞、星形胶质细 胞、小胶质细胞,且肝脏毒性较小(图 6)。 图 6 AAV-PG008 可有效穿透血脑屏障,靶向中枢神经系统 [Cell & Gene Therapy Insights, 2024; 10
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