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张峰手稿：基因工程技术之CRISPR-Cas9

最近，随着基因编辑技术不断曝光，这项技术也越来越火，越来越受到关注，但大部分媒体都只是浅尝辄止进行宣传而已，实质性的怎么操作，具体的步骤却很少涉及。鉴于此，师兄就把张峰的手稿扒拉出来，分享给大家。同时也欢迎大家与我探讨，我的微信号;shixiongcoming，向我申请的时候注意，写上你的理由哦，最近加我的人太多，不注明来由的读者，别怪师兄拒绝你呦。   Genome Engineering Using CRISPR-Cas9 System Le Cong

三句话读懂一篇 CNS，酗酒背后的机制，环境-基因互作诱导肿瘤发生，Cas9 时钟...

loci by integrative epigenomics。该工作通过整合 ENCODE、Roadmap 计划，对超过 800 种组织细胞样本进行分析， 绘制了染色质修饰和染色质开放性特征等表观遗传图谱。进一步地，将 210 万个增强子划分为 300 个模块，结合 GWAS 数据对这些增强子在疾病的潜在作用进行探究。 上述工作对深入理解组织器官病变及调控环路机制具有重要意义，为后续实验提供了精准的线路图。 图 9：来源 Nature 10. Cell: 利用 CRISPR-Cas 系统记录生物

AAV 在眼科中的应用

2 作为递送载体。派真生物能为您提供从研究至 GMP 级别的多种 AAV 血清型载体，助力眼科疾病基因治疗。     AAV 眼科基因治疗策略 1、基因替代（Gene Replacement）： 原理：将功能正常的目的基因的 CDS 序列由 AAV 转导到细胞内，并在载体上启动子的作用下转录表达 应用场景：隐性单基因疾病 应用案例精选 适应症：双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良  病毒载体：AAV2-hRPE65v2  注射方式：视网膜下注射，1.5×10^11 vg/ 眼，0.3 ml