AZD7507 (CAS:1041852-85-0)

AAV 在眼科中的应用

遗传性眼病是一类由于基因缺陷而导致的疾病，目前已报道大约有 200 种遗传性眼病和超过 400 种具有眼部表现的系统性疾 病。遗传性眼病引起的视觉功能丧失通常很难通过传统的手术、激光治疗和局部药物治疗来治愈。基因治疗已成为治疗这类疾 病最重要的手段。腺相关病毒（AAV）由于具有安全性好、免疫原性低、表达时间长、有多种组织和细胞特异性血清型可选 择、高稳定性等优势，已被广泛应用于眼科疾病基因治疗。首款获批上市的遗传性视网膜疾病基因治疗药物 Luxturna（约 85 万 美元/剂）采用了 AAV

三句话读懂一篇 CNS，首次揭示从鱼进化到人的演变机制，运动能帮助人体对抗慢性炎症...​

genome elucidates the conquest of land by vertebrates。该工作对 澳洲肺鱼进行全基因组（其基因组是人基因组的 14 倍）测序，其巨大体积归因于富含重复序列及活跃的转座子元件。 研究人员通过贝叶斯系统发育分析确认了肺鱼与陆地两栖爬行类脊椎动物的亲缘关系，对深入理解脊椎动物进化过程的主要转变具有重要意义。图 4：来源 Nature 5. Nature: 参与 III 型 CRISPR-Cas 系统工作的核酸酶 原核生物有 3 种类型的 CRISPR

Nature 解读：David R. Liu​ 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征

，它由哪些部分组成？ABE 的核心组成元件是 Cas9 和人工定向进化的腺嘌呤脱氨酶，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成融合蛋白。ABE 的作用原理是，Cas9 与腺嘌呤脱氨酶组成的融合蛋白在 sgRNA 的引导下靶向基因组 DNA 时，腺嘌呤脱氨酶可结合到 ssDNA 上，将一定范围内的腺嘌呤 (A) 脱氨变成肌苷 (I)，I 在 DNA 水平会被当做 G 进行读码与复制，最终实现 A・T 碱基对至 G・C 碱基对的直接替换。 图片来源：NatureABE 纠正 HGPS 患者细胞突变的效果怎么样？研究者选择