EML4-ALK V1融合突变基因组RNA标准品（中值）

基因编辑再次升级！领域大牛刘如谦 Cell 发文开发新工具，可安全高效进行体内基因编辑

（v1 BE-VLPs）的设计，他们融合了高度活跃的单碱基编辑工具 ABE8e，通过连接肽连接到逆转录病毒 FMLV 的 gag 多聚蛋白的 C 端，该连接肽在病毒颗粒成熟时被 FMLV 蛋白酶切割，从而释放 ABE8e 蛋白 RNP 复合物。 实验结果表明，v1 BE-VLPs 在 HEK293T 细胞的基因组位点实现高效递送和精准编辑，最高编辑效率大于 97%。这些观察结果表明，逆转录病毒 FMLV 支持了 BE-VLPs 的形成，v1 BE-VLPs 可以在体外有效地转导和编辑 HEK

诺奖得主 Science 发文：基因编辑诞生 10 年，未来将如何改变世界？

。 特定碱基位点的编辑修改 点突变是人类致病性遗传变异的最大类别，特定于位点的编辑修改拓宽了研究基因点突变的能力，并且可以通过纠正点突变来治疗遗传性疾病。此外，碱基编辑可以在有丝分裂和无丝分裂细胞中引入修饰。 CRISPR 碱基编辑器通常由 Cas9 切口酶（nCas9）和催化核碱基脱氨反应的酶融合组成。sgRNA 将 nCas9-脱氨酶融合引导至基因组靶标，形成三元复合物，将 ssDNA 区域暴露于脱氨酶以进行化学修饰，由此产生的碱基错配随后通过细胞修复机制解决。在过去的几年中，DNA

Cell：填补重要空白！新型基因编辑工具诞生，开启线粒体 DNA 编辑新时代

令人振奋的是，TALEDs 对线粒体基因组的 A-G 单碱基编辑能稳定遗传，在线粒体 DNA 和细胞核 DNA 水平的脱靶风险很低。该项新发现攻克了 CRISPR-Cas 系统因为向导 RNA 不能穿越线粒体膜的难题，为线粒体基因组编辑开创了新的广阔前景。 研究人员表示，未来的目标是通过提高编辑效率和特异性来进一步改善 TALEDs，最终为纠正胚胎、新生儿或成年患者中致病的 mtDNA 突变铺平道路。 二、线粒体基因组编辑 在哺乳动物中，细胞核和线粒体可以储存遗传信息。此外，线粒体