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- 2025年07月15日
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文献和实验2 作为递送载体。派真生物能为您提供从研究至 GMP 级别的多种 AAV 血清型载体，助力眼科疾病基因治疗。 AAV 眼科基因治疗策略 1、基因替代（Gene Replacement）： 原理：将功能正常的目的基因的 CDS 序列由 AAV 转导到细胞内，并在载体上启动子的作用下转录表达 应用场景：隐性单基因疾病 应用案例精选 适应症：双等位基因 RPE65 突变相关视网膜营养不良 病毒载体：AAV2-hRPE65v2 注射方式：视网膜下注射，1.5×10^11 vg/ 眼，0.3 ml
三句话读懂一篇 CNS：睡眠不足，内脏脂肪增加 10%；多吃粗粮，可降低体内炎症水平
of early-onset inherited retinal degeneration。 该研究显示利用体内的碱基编辑技术，能修复先天性黑蒙患者的 RPE65 基因突变、补偿 RPE65 的功能丧失，保护视网膜光感受器免于变性。这的确是视障人士的福音！ 图 1：来源 Nature Communications 2. Nature：精神分裂症遗传根源 精神分裂症给无数人带来巨大的身心痛苦。 2022 年 4 月 8 日，马萨诸塞州总医院 Tarjinder Singh 等近百位研究
Analysis of the Retinoid Isomerase Activities in the Retinal Pigment Epithelium and Retina
- retinyl ester (all-trans- RE) or an all-trans- retinol (all-trans- ROL). In RPE cells, this step is carried out by an enzyme called Rpe65 isomerase. This chapter provides methods for assaying Rpe65 isomerase. Although Rpe65 utilizes
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