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- EK-Bio(酶研生物）
- CL07184
- 2025年07月09日
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- 文献和实验
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48T
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文献和实验症（ Hunter syndrome）和常染色体性劣性的哈特综合症（ Hurter syndrome）都是硫酸皮肤素分解系统异常所致，前者缺少水解结合于 L-艾杜糖醛酸的硫酸基的硫酸酯酶，后者缺少从非还原末端分解 L-艾杜糖醛酸的α－ L-艾杜糖醛酸酶〔 EC3． 2． 1． 76）。每种病都以面貌和骨骼的异常，脾脏肿大，智能障碍为基本所见，尿中有异常多的皮肤素硫酸和乙酰肝素硫酸。
Antibody250µlIF-IC HCA4410SAnti-mouse IgG (H+L), F(ab')2 Fragment (Alexa Fluor® 647 Conjugate)Secondary Antibody250µlIF-IC F4412SAnti-rabbit IgG (H+L), F(ab')2 Fragment (Alexa Fluor® 488 Conjugate)Secondary Antibody250µlIF-IC F4413SAnti-rabbit IgG (H+L
的编辑效率，最高可达 80%。LEAPER 是高度特异性的，具有极低的全局性脱靶编辑率，而且在靶区域中对除腺苷之外的碱基进行有限的编辑。此外，魏文胜课题组发现 LEAPER 在包括多种人原代细胞在内的很多细胞类型中具有活性，并且能够在源自赫尔勒综合征（Hurler syndrome）患者的原代成纤维细胞中恢复 α-L - 艾杜糖醛酸酶（α-L-iduronidase）的催化活性，而不会引起先天性免疫反应。原文检索：doi:10.1038 /s41587 - 019 - 0178 -zScience
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