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文献和实验Nature 解读:David R. Liu 等通过体内碱基编辑实现治疗小鼠Hutchinson-Gilford早衰综合征
6 日,哈佛大学化学与化学生物学系的 David R. Liu 教授在 Nature 上在线发表了题为 In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice 的研究成果。该研究构建了一种腺嘌呤碱基编辑器(ABE),在无需断裂双链 DNA 的情况下,可将 LMNA 中 A・T 碱基对转化为 G・C 碱基对,在体外和体内都明显降低早老素的产生,为治疗 HGPS 提供了可能。 图片来源:Nature什么是 ABE
腺嘌呤核苷酸 adenylic acid 腺嘌呤核苷的磷酸酯。已知有 2′-, 3′-, 5′ -三种异构体,腺苷酸的磷酸键是低能键。( 1) 5′ -腺苷酸亦称腺苷 5′ -磷酸、腺苷一磷酸( AMP),广泛分布于生物体。早年为 G. Embden和 M. Zimm- ermann ( 1927)发现,并引起了注意。在各种生化反应中以 ATP、 ADP水解生成。此外,已知腺苷经过腺苷激酶磷酸化形成 AMP的途径和次黄苷经腺苷酸琥珀酸生成 AMP的途径。后者是生物合成的途径
室在 Cell 杂志发表研究论文 Targeted A-to-G base editing in human mitochondrial DNA with programmable deaminases [2]。该论文以刘如谦团队开发的线粒体基因组精准编辑工具 DdCBE 为基础,进一步结合腺嘌呤脱氨酶 TadA 的研究成果,开发出了可对线粒体基因组进行 A-G 精准编辑的新工具 TALEDs(transcription activator-like effector-linked deaminases
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