- ￥850
- C16
- 全国
- 2026年04月22日
企业认证
相关产品推荐更多 >
万千商家帮你免费找货
0 人在求购买到急需产品
- 详细信息
- 询价记录
- 文献和实验
- 技术资料
- 提供商：
湖州河马生物科技有限公司
- 服务名称：
C16-siRNA/ASO合成
- 规格：
5nmol
Alnylam Pharmaceuticals公司于2022年在Nature biotechnology发表了“Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates”文章拉开了C16-siRNA的序幕。
文章介绍了通过2′-O-十六烷基（C16）与小干扰RNA（siRNA）结合，实现在中枢神经系统（CNS）、眼睛和肺部的安全、有效且持久的基因沉默。这种方法在啮齿动物和非人类灵长类动物中都显示出广泛的细胞类型特异性。研究表明，通过脊髓内或脑室内给药，C16-siRNAs能够在CNS各区域和细胞类型中发挥作用，维持至少3个月的RNA干扰（RNAi）活性。C16对siRNAs的结合拓展了siRNA治疗的应用范围，使其能够安全地靶向肝脏以外的基因。 图1f展示了C16-siRNA与未结合的siRNA相比，在单次脊髓内注射后在大鼠脑中的生物分布优势(IHC)。C16-siRNA显示出更优越的脑内生物分布，这可能是由于C16促进了siRNA跨越血脑屏障和/或在脑内的细胞吞噬过程。
图5c通过IHC方法确认了在给药6个月后，通过针对TTR的siRNA治疗在RPE细胞中达到了超过95%的TTR mRNA降低。这项结果不仅展示了C16修饰siRNA的强效和持久性，也展示了其在靶向和调节特定蛋白表达方面的潜力，尤其是在难以治疗的眼部疾病中。
| gene |
sequence |
|
| sense（5'-3'） |
antisense（5'-3'） |
|
| TTR（NM_000371） |
u•g•gga(C16u)UuCAUguaaccaa•g•a |
VPu•C•uugGuuAcaugAaAuccca•u•c |
S and AS indicate sense and antisense strands, respectively; upper-case and lower-case letters indicate 2′-deoxy-2′-fluoro (2′-F) and 2′-OMe ribosugar modifications.
(C16n) indicate 2′-O-C16 ligand conjugated nucleotide; VP indicate 5'-(E)-vinylphosphonate .
(C16n) indicate 2′-O-C16 ligand conjugated nucleotide; VP indicate 5'-(E)-vinylphosphonate .
河马生物为您提供siRNA/ASO设计合成及修饰服务，修饰包括2′-F，2′-OMe，2′-MOE，LNA，PS，C16，VP，GalNAc，cholesterol，FAM，CY3/CY5
风险提示：丁香通仅作为第三方平台，为商家信息发布提供平台空间。用户咨询产品时请注意保护个人信息及财产安全，合理判断，谨慎选购商品，商家和用户对交易行为负责。对于医疗器械类产品，请先查证核实企业经营资质和医疗器械产品注册证情况。
- 作者
- 内容
- 询问日期
文献和实验参考资料：
[1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates[J]. 2021.
[2] Brown K M, Nair J K, Janas M M, et al. Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates[J]. Nature biotechnology, 2022, 40(10): 1500-1508.
Adv Sci∣周祥团队合作揭示通过工程化外泌体诱导肿瘤细胞核仁应激的分子机制与策略
细胞，肿瘤细胞的核糖体生物合成更加活跃，这是为了满足它们快速生长和增殖的需求。因此，靶向核仁（核糖体合成的主要场所）蛋白被认为是一种有潜力的精准治疗策略。然而，目前已知的能够靶向核仁的小分子，如 CX-5461、BMH-21 和放线菌素 D 等，都难以避免地会引起 DNA 损伤等非特异性效应。为了能够特异性靶向肿瘤细胞中的 BRIX1 并诱导核仁应激，研究人员通过基因工程策略将肿瘤靶向肽 iRGD 整合到外泌体膜表面，并将靶向 BRIX1 的 siRNA 装载至外泌体内部。这种工程化外泌体能够较为特异
肿瘤转移基因的mRNA分子的表达；其次，可以干预参与肿瘤细胞扩散和浸润的非编码RNA分子。最近在临床前实验和临床研究中使用的大多数RNA抑制剂都是反义寡核苷酸（ASO）、核酶（r ibozyme）、脱氧核酶（DNAzyme）或小干扰RNA（siRNA）和短发夹RNA（shRNA）。miRNA和反义miRNA药物目前尚处于临床前实验和体外毒性实验阶段。 ● 反义miRNA寡核苷酸（anti-miRNA oligonucleotide，AMO）是一种单链的由17~22个核 苷酸组成的分子，常
表达水平及其标准差，来画出这个带宽描记图。 这1432个按其相对表达水平值分为18个亚组（在X轴上，从0.1到2.6，每组相对表达水平范围以0.1或0.5增加；，0.1' 代表[0.1， 0.2]，，0.2' 代表[0.2， 0.3]，以此类推），每个亚组的变异系数显示于条框中。 该描记图显示0.1到2.6的相对表达水平具有稳定的变异系数，其中位数大约为10%。 我们然后定量分析了转染具有siRNA靶向GDF3或DONSON的HLR-CHOP细胞后，在细胞周期检测板中94个基因的表达，并将结果数据与从转染
